Πολλές επιδιώξεις έχουν τεθεί σε αναμονή κατά τη διάρκεια της πανδημίας του κορωνοϊού. Αλλά η βιοφαρμακευτική καινοτομία δεν είναι ένα από αυτά. Το 2020, ο FDA ενέκρινε 53 νέα φάρμακα, τα δεύτερα περισσότερα μέσα σε ένα μόνο έτος, μετά τα 59 του 2018.
Και η δυναμική συνεχίστηκε κατά το πρώτο εξάμηνο του 2021. Με τον FDA να εγκρίνει το 29ο νέο φάρμακο στις 30 Ιουνίου, ο κλάδος ήταν ελαφρώς μπροστά από τον ρυθμό του περασμένου έτους.
Το Νο. 29 ήρθε την περασμένη εβδομάδα με πράσινο φως στην Jazz Pharmaceuticals για τη θεραπεία του καρκίνου του αίματος Rylaze. Ήταν η πρώτη έγκριση FDA σε 23 ημέρες.
Οι εγκρίσεις νέων φαρμάκων σημείωσαν υψηλό επίπεδο το 2020, αλλά αντιμετωπίζουν αβεβαιότητα το 2021
παρολαυτά Οι 10 πιο πολυαναμενόμενες λανσαρίσεις φαρμάκων του 2021 δίνουν στην αγορά την δυναμική που της πρέπει.
Όσον αφορά τους τομείς θεραπείας, δεν προκαλεί έκπληξη το γεγονός ότι η ογκολογία αντιπροσωπεύει 12 από τις φετινές εγκρίσεις. Αυτό το ποσοστό αντιπροσωπεύει το 44% όλων των νέων εγκρίσεων φαρμάκων φέτος, ποσοστό ακόμη υψηλότερο από το 2020, όταν 20 από τα 53 νέα φάρμακα ήταν στην κατηγορία ογκολογίας.
Ακόμη και κατά τη διάρκεια μιας πανδημίας, μην περιμένετε να υποχωρήσει ο ρυθμός της καινοτομίας. Είναι σημάδι των καιρών και οι επιτυχίες θα τροφοδοτήσουν μόνο περαιτέρω καινοτομία, σύμφωνα με τον αναλυτή της βιομηχανίας Ernst & Young, Arda Ural.
«Η επιτάχυνση στην επιτυχημένη ανάπτυξη πραγματικά καινοτόμων τεχνολογιών και θεραπευτικών πλατφορμών προσφέρει την ευκαιρία για υψηλότερες αποδόσεις της επένδυσης και οδηγεί τις προτεραιότητες των αγωγών», έγραψε ο Ural στην ανάλυσή του για τις τάσεις του πρώτου τριμήνου φέτος. «Η γονιδιακή θεραπεία, τα εμβόλια και θεραπείες με mRNA, η κυτταρική θεραπεία και η γονιδιακή επεξεργασία έμοιαζαν κάποτε σαν επιστημονική φαντασία, αλλά τώρα είναι πραγματικότητα».
Παρακάτω, βρείτε συνόψεις πολλών εγκρίσεων υψηλού προφίλ που έχουν γίνει μέχρι στιγμής το 2021. Οι συγκεντρώσεις του FDA για τις εγκρίσεις νέων φαρμάκων του 2021 μπορείτε να βρείτε εδώ και εδώ .
Abecma (Bristol Myers Squibb)
Μόλις ένα μήνα περίπου μετά την έγκριση υψηλού προφίλ CAR-T του Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία λεμφώματος Breyanzi, η εταιρεία ξεκίνησε μια άλλη πολυαναμενόμενη κυτταρική θεραπεία σε όλη τη γραμμή τερματισμού του FDA.
Στα τέλη Μαρτίου, το BMS έλαβε έγκριση από τον FDA για το Abecma, το πρώτο φάρμακο CAR-T για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος. Ο FDA στήριξε την απόφασή του σε δεδομένα από μια δοκιμή φάσης 2 που ονομάζεται KarMMa, η οποία έδειξε ότι το φάρμακο προκάλεσε ανταπόκριση σε σχεδόν τα τρία τέταρτα των ασθενών με βαριά προθεραπευθείσα και εξαιρετικά ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα.
Ενώ το Abecma έχει το πλεονέκτημα πρώτης κίνησης στην αρένα του πολλαπλού μυελώματος CAR-T, οι μέρες του ως η μόνη επιλογή στο πεδίο είναι περιορισμένες. Johnson & Johnson και ο μύθος Biotech του cilta-cel έχει σκοράρει μια ανασκόπηση προτεραιότητα FDA, και ορισμένοι αναλυτές πιστεύουν ότι έχει μια ευνοϊκή κλινική εικόνα σε σχέση με την προσφορά BMS.
Όπως η Breyanzi, η άλλη κυτταρική θεραπεία του BMS, το Abecma είναι το επίκεντρο μιας προσπάθειας επέκτασης της παραγωγής στη φαρμακευτική εταιρεία. Μετά το ζεύγος των εγκρίσεων κυτταρικής θεραπείας κατά το πρώτο εξάμηνο του 2021, η BMS σκιαγράφησε επεκτάσεις παραγωγής στη Μασαχουσέτη και την Ολλανδία για να ενισχύσει την παραγωγή της κυτταρικής θεραπείας.
Aduhelm (Biogen)
Σε μία από τις πιο αμφιλεγόμενες εγκρίσεις του FDA εδώ και χρόνια, η Biogen κατάφερε να βγάλει το φάρμακο για το Alzheimer Aduhelm από τη στοίβα των απορριμμάτων και να το περάσει από τη γραμμή τερματισμού του οργανισμού παρά την ηχηρή απόρριψη από τους ίδιους τους συμβούλους του FDA. Με αυτό το νεύμα, το Aduhelm, γνωστό και ως aducanumab, έγινε το πρώτο φάρμακο για το Alzheimer που εγκρίθηκε σε σχεδόν δύο δεκαετίες και το πρώτο που προοριζόταν να θεραπεύσει την πορεία της νόσου και όχι απλώς τα συμπτώματά της.
Αλλά μετά από εβδομάδες έντονων αντιδράσεων, η Biogen και η FDA αφέθηκαν να απαντήσουν σε ένα σωρό ανησυχίες σχετικά με τη θεραπεία.
Κυρίως μεταξύ αυτών ήταν η απόφαση του φαρμακοποιού να ορίσει την τιμή καταλόγου του Aduhelm στα 56.000 $ ετησίως παρά τα θολά κλινικά οφέλη του. Σε αυτό το τίμημα, ορισμένοι εκτιμούν ότι ο λογαριασμός της Medicare μόνο για τη θεραπεία Biogen θα μπορούσε να υπερβεί τη συνολική δαπάνη για όλα τα φάρμακα του Μέρους Β μαζί. Αυτό οφείλεται εν μέρει στην εξαιρετικά αμφισβητούμενη απόφαση του FDA να χορηγήσει πρόσβαση σε όλους τους ασθενείς με Αλτσχάιμερ αντί να περιορίσει τη χρήση σε εκείνους με πρώιμη έναρξη της νόσου.
Συγκεκριμένα, ο οργανισμός χρησιμοποίησε την αφαίρεση της αμυλοειδούς πλάκας ως υποκατάστατο τελικό σημείο, αντί να εγκρίνει με βάση τα σκληρά δεδομένα που δείχνουν κλινικό όφελος όσον αφορά την επιβράδυνση της γνωστικής έκπτωσης. Ο οργανισμός έδωσε στην εταιρεία ένα παράθυρο εννέα ετών για να πραγματοποιήσει μια δοκιμή παρακολούθησης για να καθορίσει εάν το φάρμακο πράγματι ωφελεί την καθημερινή ζωή των ασθενών.
Εν τω μεταξύ, η ανησυχία του Καπιτωλίου έχει μετατραπεί από ένα βράσιμο σε βρασμό, ωθώντας δύο υψηλόβαθμους Δημοκρατικούς νομοθέτες να ξεκινήσουν έρευνα για να αντιμετωπίσουν τις «σοβαρές ανησυχίες για την απότομη τιμή» του Aduhelm, καθώς και τη «διαδικασία που οδήγησε στην έγκρισή του παρά ερωτήσεις σχετικά με το κλινικό όφελος του φαρμάκου».
Brexafemme (Synexis)
Ελάχιστα γνωστό πριν από την έγκριση του αντιμυκητιασικού του για τη θεραπεία της κολπικής λοίμωξης από ζυμομύκητες, το Scynexis του Jersey City βρίσκεται τώρα η «δυνατότερη και μοναδική φωνή» στον τομέα που κυριαρχούν τα γενόσημα, δήλωσε ο CEO Marco Taglietti σε πρόσφατη κλήση με επενδυτές. Την 1η Ιουνίου, το Brexafemme κέρδισε την ευλογία του FDA ως η πρώτη νέα κατηγορία αντιμυκητιασικών που εγκρίθηκε για την πάθηση εδώ και περισσότερες από δύο δεκαετίες.
Η κολπική λοίμωξη ζύμης, επίσης γνωστή ως αιδοιοκολπική καντιντίαση (VVC), επηρεάζει περίπου το 70% έως 75% των γυναικών τουλάχιστον μία φορά στη ζωή τους. Παρά την επικράτηση της πάθησης, η καινοτομία παραμένει στάσιμη από τα τέλη της δεκαετίας του 1990, έγραψαν οι αναλυτές της Cantor Fitzgerald σε πελάτες τον Ιούνιο.
Με κόστος χονδρικής 475 $, η Scynexis προσβλέπει σε κορυφαίες πωλήσεις 400 έως 600 εκατομμυρίων δολαρίων για το πρώτο της εμπορικό φάρμακο, αν και μπορεί να υπάρξουν «ανοδικά σενάρια», δήλωσε ο οικονομικός διευθυντής της εταιρείας Eric Francois κατά τη διάρκεια μιας πρόσφατης παρουσίασης. Μερικοί αναλυτές συμφωνούν: η εύκολη δοσολογία του Brexafemme, καθώς και η ικανότητά του να σκοτώνει τα μυκητιακά κύτταρα πίσω από τη μόλυνση – όπου τα φάρμακα αζόλης όπως το Diflucan της Pfizer υπολείπονται – και το «αυξανόμενο ενδιαφέρον των μεγάλων φαρμάκων για τον αντιμυκητιασικό χώρο», θα μπορούσε να δει την επιτυχή ιατρική επικράτεια με περισσότερες από 1 δισεκατομμύριο δολάρια σε ετήσιες πωλήσεις, είπε η ομάδα του Cantor Fitzgerald.
Μετρώντας αντίστροφα για την κυκλοφορία, η Scynexis έχει δημιουργήσει μια ομάδα πωλήσεων 70 ατόμων με τον εμπορικό συνεργάτη της Amplity Health. Εν τω μεταξύ, η εταιρεία αναφέρει ήδη ενδιαφέρον για το φάρμακό της: Σε μια πρόσφατη έρευνα της Scynexis σε περισσότερους από 1.000 επαγγελματίες υγείας, το 84% των γιατρών είπε ότι θα συνταγογραφούσε Brexafemme σε έναν ασθενή κατόπιν αιτήματος, δήλωσε η Christine Coyne, η διευθύνουσα σύμβουλος εμπορίου της εταιρείας. στο κάλεσμα του επενδυτή.
Breyanzi (Bristol Myers Squibb)
Μέχρι την έγκριση της Biogen τον Ιούνιο για το φάρμακο για το Αλτσχάιμερ Aduhelm, το νεύμα του FDA του Bristol Myers Squibb για κυτταρική θεραπεία, ο Breyanzi μπορεί να ήταν η έγκριση με το υψηλότερο προφίλ του κλάδου για το πρώτο εξάμηνο του 2021.
Breyanzi, η οποία κέρδισε FDA έγκριση τον Φεβρουάριο για τη θεραπεία ορισμένων ασθενών με μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα, υπήρξε το επίκεντρο πολλών μεγάλων πρωτοσέλιδα του κλάδου, συμπεριλαμβανομένων του Μπρίστολ έχασε την αξία των ενδεχόμενων πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων σωστά συνδεδεμένη με Celgene της εξαγοράς πίσω στο 2019.
Από την έγκριση της Breyanzi, η BMS έχει δεσμευτεί να ενισχύσει την παραγωγή της κυτταρικής θεραπείας και στις δύο πλευρές του Ατλαντικού.
Στην αγορά, Breyanzi είναι τακτοποιεί μακριά ενάντια σε παγιωμένες κυτταρικές θεραπείες από τη Novartis και την Gilead. Αλλά σε μια σημαντική νίκη στις αρχές Ιουνίου, ο Breyanzi δημοσίευσε θετικά αποτελέσματα σε λέμφωμα μεγάλων Β-κυττάρων δεύτερης γραμμής. Τα αποτελέσματα δυνητικά οδήγησαν το φάρμακο να προχωρήσει στη γραμμή των θεραπευτικών σχημάτων, προσφέροντας πλεονέκτημα έναντι αυτών των αντιπάλων.
Το Breyanzi, μια εφάπαξ θεραπεία για έναν δύσκολα θεραπεύσιμο καρκίνο, έχει εγκριθεί επί του παρόντος για ασθενείς που έχουν αποτύχει τουλάχιστον δύο άλλες συστηματικές θεραπείες. Φέρει τιμή καταλόγου 410.300 $ ανά ασθενή.
Cabenuva (GlaxoSmithKline)
Η Cabenuva ξεκίνησε ένα νέο κεφάλαιο για τη θεραπεία του HIV. Αντί για καθημερινά από του στόματος χάπια, το ενέσιμο δύο φαρμάκων προσφέρει το πρώτο πλήρες θεραπευτικό σχήμα για τον HIV μακράς δράσης που χορηγείται μία φορά το μήνα. Ένας συνδυασμός της καβοτεγκραβίρης της GSK και της ριλπιβιρίνης της Johnson & Johnson, η ενδομυϊκή θεραπεία έδειξε ότι θα μπορούσε να ταιριάζει με τα παραδοσιακά σχήματα τριών φαρμάκων για την καταστολή του HIV σε δύο δοκιμές φάσης 3. Το φάρμακο αντιμετώπισε μια προηγούμενη οπισθοδρόμηση στον FDA χάρη σε ζητήματα που σχετίζονται με την κατασκευή, καθιστώντας τον Καναδά την πρώτη χώρα που το ενέκρινε τον περασμένο Μάρτιο.
Εν τω μεταξύ, το ViiV Healthcare της GSK αναμένει απόφαση του FDA να μειώσει τη συχνότητα δοσολογίας του Cabenuva σε μία φορά κάθε δύο μήνες.
Μέσω μιας νέας συνεργασίας με τη Halozyme, η ViiV επιδιώκει επίσης να αναπτύξει «υπερμακράς δράσης» φάρμακα για τον HIV κάτω από το δέρμα με μεσοδιαστήματα δοσολογίας τριών μηνών ή περισσότερο. Ενώ το ζευγάρι ξεκινά με την καβοτεγκραβίρη ενός παράγοντα για την πρόληψη του HIV ή PrEP, η Cabenuva βρίσκεται επίσης στη λίστα της για αυτήν την ενημέρωση, δήλωσε σε πρόσφατη συνέντευξή της η επικεφαλής Ε&Α του ViiV, Kimberly Smith, MD.
Οι θεραπείες για τον HIV με βάση την καμποτεγκραβίρη και η μετάβαση σε φάρμακα μακράς δράσης είναι η απάντηση της GSK στον ανταγωνισμό από τη Gilead Sciences, που σήμερα είναι ο ηγέτης στην αγορά του HIV. Αυτά τα φάρμακα αναμένεται επίσης να φέρουν τις δραστηριότητες της GSK για τον ιό HIV, όταν η τρέχουσα ντολουτεγκραβίρη με ψωμί και βούτυρο, που πωλείται με την εμπορική ονομασία Tivicay και χρησιμοποιείται σε άλλους συνδυασμούς σταθερής δόσης, χάσει την προστασία της με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας το 2027.
Empaveli (Apellis Pharmaceuticals)
Ο Μάιος ήταν ένας καλός μήνας για το Empaveli της Apellis Pharmaceuticals. Πρώτον, ο FDA ενέκρινε ευρέως τον αναστολέα C3 για τη θεραπεία ασθενών με τη σπάνια διαταραχή του αίματος παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH), ακόμη και για εκείνους που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία. Πριν από την απόφαση του πρακτορείου, δεν ήταν σαφές εάν η Empaveli θα υποβιβαζόταν σε αυτούς που δεν πήγαιναν στους αντιπάλους της στο C5, δηλαδή στους Soliris και Ultomiris του Alexion.
Σίγουρα, η Apellis είχε μια εφεδρική μελέτη στα σκαριά και, αργότερα τον ίδιο μήνα, αποκάλυψε ότι το Empaveli «επέδειξε στατιστική υπεροχή» στη σταθεροποίηση της αιμοσφαιρίνης και τη μείωση της γαλακτικής αφυδρογονάσης (LDH) σε σύγκριση με την τυπική φροντίδα. Με αυτά τα επιπλέον δεδομένα και την έγκριση, η Apellis μπόρεσε να στοχεύσει τους 1.500 ασθενείς με PNH που έπαιρναν ήδη αναστολέα C5, καθώς και τα περίπου 150 άτομα που διαγιγνώσκονται πρόσφατα κάθε χρόνο, ο David Acheson, εμπορικός αντιπρόεδρος της Apellis στη Βόρεια Αμερική. είπε στα τέλη Ιουνίου.
Από αυτούς που έχουν αλλάξει από έναν αναστολέα C5 κατά τη διάρκεια της κυκλοφορίας του Empaveli, ο Acheson είπε ότι περίπου το 60% προέρχονται από την Ultomiris. Αλλά η Apellis δεν σταματά εκεί: Η εταιρεία σκοπεύει να βρει μια νέα ένδειξη στη γεωγραφική ατροφία, μια πάθηση που σχετίζεται με την ηλικία που χαρακτηρίζεται από τον εκφυλισμό της ωχράς κηλίδας στο μάτι, που θα μπορούσε να αποφέρει περίπου 1 δισεκατομμύριο δολάρια σε ετήσιες πωλήσεις. Η Apellis αναμένει βασικά στοιχεία για τη φάση 3 αργότερα αυτό το τρίμηνο.
Lumakras (Amgen)
Στην προσπάθεια να σπάσει τον κώδικα της πρωτεΐνης KRAS, η Amgen έγραψε ιστορία φέτος με την ογκολογική υπερπαραγωγή σε αναμονή, Lumakras. Εγκεκριμένο τρεις μήνες νωρίτερα από το χρονοδιάγραμμα για ασθενείς με μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) με γενετική μετάλλαξη που ονομάζεται KRAS G12C, το Lumakras είναι τώρα η πρώτη θεραπεία που πλήττει έναν στόχο όγκου που κάποτε θεωρούνταν απαράδεκτος.
Με το KRAS G12C να αντιπροσωπεύει περίπου το 13% των μεταλλάξεων του NSCLC, ο εντοπισμός ασθενών που μπορούν να ωφεληθούν από το Lumakras θα είναι το κλειδί για την επιτυχία του φαρμάκου. Για το σκοπό αυτό, η Amgen έχει συνεργαστεί με τις εταιρίες διαγνωστικών Guardant Health και Qiagen, οι οποίες και οι δύο σημείωσαν τα συνοδευτικά διαγνωστικά πράσινα φώτα μαζί με τον Lumakras.
Ορισμένοι αναλυτές, όπως ο Salim Syed του Mizuho, έχουν επισημάνει την κατάσταση μετάλλαξης των ασθενών με NSCLC ως πιθανό εμπόδιο κατά την άφιξη του Lumakras.
Από την πλευρά της, η Amgen συνεργάζεται με παρόχους για να λάβει αυτές τις πληροφορίες στις πρώτες σελίδες των αναφορών παθολογίας τους, δήλωσε ο EVP των εμπορικών επιχειρήσεων Murdo Gordon σε πρόσφατη κλήση επενδυτών. Η εταιρεία αναμένει επίσης το νεύμα του Lumakras να επιταχύνει τις δοκιμές «αρκετά γρήγορα».
Με τιμή 17.900 δολαρίων το μήνα, το φάρμακο έχει τη δυνατότητα να ξεπεράσει τα 100 εκατομμύρια δολάρια σε πωλήσεις πρώτου έτους, έγραψαν οι αναλυτές της Jefferies στους πελάτες τον Μάιο. Εν τω μεταξύ, οι αναλυτές του Cantor Fitzgerald προέβλεψαν 2,5 δισεκατομμύρια δολάρια σε κορυφαίες πωλήσεις για το φάρμακο. Ενώ έχει παγιδευτεί το χρυσό, η Amgen δεν πετάει σόλο στον αγώνα KRAS. Συγκεκριμένα, η Mirati therapeutics κατακτά τη δεύτερη θέση με το προϊόν της adagrasib, το οποίο σημείωσε πρωτοποριακή ετικέτα θεραπείας από τον FDA στα τέλη Ιουνίου.
Zynlonta (ADC Therapeutics)
Ενώ αρκετά νέα φάρμακα CAR-T κατά του διάχυτου λεμφώματος μεγάλων Β-κυττάρων έχουν κάνει το ντεμπούτο τους τα τελευταία χρόνια, το Zynlonta της ADC Therapeutics ακολουθεί μια διαφορετική προσέγγιση για να επιτεθεί στη νόσο. Με την έγκριση του FDA τον Απρίλιο, η νέα εμπορική βιοτεχνολογία λανσάρει το πρώτο φάρμακο αντισώματος με στόχο το CD19 μονού παράγοντα στον τομέα αυτό.
Όπως και άλλα νέα φάρμακα DLBCL, το Zynlonta είναι εγκεκριμένο για ασθενείς που έχουν αποτύχει σε δύο προηγούμενες συστηματικές θεραπείες. Αλλά σε αντίθεση με τους αντιπάλους του, που προορίζονται για θεραπείες μίας χρήσης, το Zynlonta απαιτεί δοσολογία κάθε τρεις εβδομάδες.
Τον Μάιο, το φάρμακο σημείωσε τη συμπερίληψη στις κατευθυντήριες γραμμές θεραπείας του Εθνικού Ολοκληρωμένου Δικτύου Καρκίνου για λεμφώματα μεγάλων Β-κυττάρων. Σε μια δοκιμή φάσης 2, το Zynlonta είχε συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης 48,3% και για όσους ανταποκρίθηκαν, η διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης ήταν 10,3 μήνες. Πάνω από το 24% των ασθενών παρουσίασαν πλήρη ανταπόκριση στη δοκιμή. Μετά την έγκριση, η ADC χρησιμοποίησε τον συνεργάτη της κλινικής κατασκευής, την Avid Bioservices, για να βοηθήσει στην παραγωγή εμπορικών προμηθειών. Ένα φιαλίδιο του φαρμάκου κοστίζει 23.500 $ πριν από εκπτώσεις ή εκπτώσεις, σύμφωνα με αναφορές.
https://www.fiercepharma.com/special-reports/innovation-hold-during-pandemic-fda-says-no-27-approvals-first-half-2021
