Η τοξική διάσταση του χρόνου στη θεραπεία του καρκίνου

Φαίνεται πως ο χρόνος που ξοδεύει ο ασθενής σε ιατρικές επισκέψεις αντισταθμίζει το όφελος μίας θεραπείας που έχει μέτρια αποτελέσματα. Στις δε περιπτώσεις προχωρημένου καρκίνου, επηρεάζει ακόμα περισσότερο τους ασθενείς καθώς και την λήψη αποφάσεων σχετικά με την θεραπεία και την καθημερινή ρουτίνα που θα πρέπει να υιοθετήσει. 

Ορισμένες κλινικές δοκιμές έδειξαν πως σε κάποιες από τις κλινικές δοκιμές που έγιναν, η χρονική τοξικότητα μπορεί να επηρεάσει τις πιθανότητες επιβίωσης. Σε άλλες πρόσφατες δοκιμές διερευνάται η περίπτωση επαχθών θεραπειών σε πολλαπλά σκέλη, όπως η χημειοανοσοθεραπεία έναντι χημειοθεραπεία. Οι εντατικές θεραπείες που σχετίζονται με την μεγαλύτερη χρονική τοξικότητα δεν αποτελούν αυτούσιες λανθασμένες αποφάσεις και οι επιλογές αυτές πρέπει να εξατομικεύονται για τον κάθε άνθρωπο. Το πρώτο επιχείρημα είναι οι δοκιμές να αναφέρουν το χρόνο δαπάνης της θεραπείας, ώστε οι κλινικοί ιατροί  να έχουν μια ουσιαστική συζήτηση με τον ασθενή τους. 

Σε άλλους κλάδους έχει αξιολογηθεί ο τόπος, όπου ο ασθενής θα περάσει τον χρόνο θεραπείας. Οι Burke et al περιέγραψαν το περιβάλλον και τις ημέρες που περνούσαν οι ασθενείς τις ώρες τους. Μια μελέτη έδειξε πως οι ασθενείς με βαριά πάθηση , οι οποίοι λαμβάνουν τραχειοστομία και γαστροστομία, περνούν όλο τον χρόνο στους  χώρους περίθαλψης και θεραπείας, ενώ οι ασθενείς με οξεία καρδιαγγειακή πάθηση αναφέρουν, πως ο χρόνος στο σπίτι τους είναι μια ποιοτικότερη επιλογή. Επίσης, τις ημέρες μετά από χειρουργική επέμβαση προτείνεται στον ασθενή ως μέτρο ποιότητας η παραμονή σπίτι. Κλινικές δοκιμές σε άλλες ειδικότητες έχουν χρησιμοποιήσει μέτρα επιβίωσης και έχουν ενσωματωθείι μέτρα χρονικής τοξικότητας ως πρωτεύοντα ή δευτερεύοντα σημεία πως αξιολόγηση.  Η ογκολογία, σε αντίθεση με τους άλλους κλάδους, αποτελεί εξαίρεση, καθώς δεν αναφέρεται συστηματικά στην χρονική τοξικότητα. 

Γενικότερα, ένα ιδανικό μοντέλο χρονικής τοξικότητας θα πρέπει να πληροί διάφορα κριτήρια. Πρέπει να έχει ανθρωποκεντρικό χαρακτήρα, και να ενσωματώνει ατομικές αξίες αλλά και προτιμήσεις, Παράλληλα, θα πρέπει να είναι ρεαλιστικό και αντικειμενικό. Σε δεύτερη κατηγορία, θα πρέπει σαν σύνολο να είναι ολοκληρωμένο , δηλαδή η χρονική τοξικότητα να σχετίζεται με τον χρόνο αλλά και την επιδίωξη της θεραπείας με στόχο τον καρκίνο. Θα περιλαμβάνει τον χρόνο που δαπανάται σε αιμοληψίες, επισκέψεις για έγχυση, ,καθώς και παραλαβής φαρμάκων, σε αίθουσες αναμονής κτλ.  Η τοξικότητα του χρόνου , θα ισχύει και για τους συνεργάτες φροντίδας, οι οποίο συχνά συντονίζουν το πρόγραμμα τους γύρω από τους ασθενείς. Ο χρόνος που καταναλώνεται  για μια θεραπεία μπορεί για εκείνους να ήταν χρόνος για προσωπική ευχαρίστηση και ξεκούραση. Ένα ιδανικό μοντέλο περιλαμβάνει επίσης όλες τις προγραμματισμένες και μη αλληλεπιδράσεις υγειονομικής περίθαλψης. Η φροντίδα , επίσης, του καρκίνου παρέχεται σε πολλά περιβάλλοντα, επομένως οι χειρουργικές επεμβάσεις , οι επεμβάσεις εντατικής θεραπείας και μεταμόσχευσης αποτελούν εφάπαξ εντατικό γεγονός. Συνεπώς, ο χρόνος τοξικότητας πρέπει να μετράται σε ένα σχετικά σύντομο χρονικό όριο, περίπου 30 ημέρες μετά την θεραπεία και να επικεντρώνεται στις διανυκτερεύσεις εκτός σπιτιού.  Ένα ιδανικό μέτρο χρονικής τοξικότητας το οποίο προτείνεται είναι να μετρούνται οι μέρες που το άτομο έχει φυσική παρουσία στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης, συμπεριλαμβανομένων των επισκέψεων σε κλινικές κτλ. Οι ημέρες χωρίς επαφής είναι οι ημέρες στο σπίτι. 

Οι ημέρες αυτές μπορούν να αναφερθούν αξιόπιστα από κλινικές δοκιμές. Θα υπάρχει ελάχιστη επιβάρυνση, και αυτό γίνεται συνήθως στην καρδιολογία και στην νευρολογία. Οι ομάδες κλινικών δοκιμών έχουν την ευκαιρία να αξιολογήσουν τις ημέρες κάτοικόν σε δευτερεύοντες αναλύσεις ολοκληρωμένων κλινικών δοκιμών. Οι νέες αυτές δοκιμές θα πρέπει να διερευνήσουν την χρονική τοξικότητα. Ταυτόχρονα, θα πρέπει να αξιολογηθούν με τρόπο ώστε τα δεδομένα να εκδηλώνονται σε πραγματικό χρόνο.   

Οι ασθενείς  είναι απαραίτητο να κατανοούν την επιβάρυνση που θα σχετίζεται τόσο με τον χρόνο όσο και με τις διάφορες θεραπευτικές επιλογές. Η ογκολογία ως επιστημονικός κλάδος έχει μείνει πίσω στην κατανόηση τη χρονικής τοξικότητας. Μέχρι ένα επίπεδο, ο χρόνος που δαπανάται για την θεραπεία του καρκίνου , έχει την «ικανότητα» να μειώσει τον ουσιαστικό χρόνο επιβίωσης.  Θα ήταν καλό, οι κλινικές δοκιμές σε προχωρημένος καρκίνους να αναφέρουν μέτρο χρονικής τοξικότητας, και οι οικολόγοι να συζητούν πολύ πιο άνετα τον κίνδυνο παρενεργειών , που σχετίζονται με την θεραπεία. Έτσι κάθε άτομο θα εκτιμά με διαφορετικό τρόπο την ποιότητα έναντι της ποσότητας. Όλες αυτές οι συζητήσεις θα αποκτήσουν μεγαλύτερο νόημα, όταν τα μελλοντικά οι ασθενείς θα έχουν την δυνατότητα να αποφασίσουν τον τόπο και τον χρόνο που θα περάσουν τον εναπομείναντα χρόνο τους.

Πηγή Άρθρου: https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.21.02810

 

Κατά 60 τοις εκατό μειώθηκαν οι κλινικές δοκιμές ασθενών με καρκίνο κατά τη διάρκεια της πανδημίας

Ο αριθμός των ασθενών με καρκίνο που εισέρχονται σε κλινικές δοκιμές έχει πέσει κατακόρυφα κατά τη διάρκεια της πανδημίας – αρνούμενοι σε πολλές χιλιάδες τις πιο πρόσφατες θεραπευτικές επιλογές και καθυστερώντας την ανάπτυξη φαρμάκων και τεχνολογιών αιχμής.

Νέα στοιχεία δείχνουν ότι οι δοκιμές καρκίνου μειώθηκαν σχεδόν κατά 60 τοις εκατό κατά το πρώτο έτος της πανδημίας, εν μέσω προειδοποιήσεων ότι ο Covid-19 έχει επιδεινώσει μακροχρόνια ζητήματα με τη χρηματοδότηση δοκιμών, τη ρύθμιση και την πρόσβαση.

Οι ειδικοί στον καρκίνο παρουσίασαν μια σειρά ευρημάτων σχετικά με τα εμπόδια στη διεξαγωγή κλινικών δοκιμών στο Ηνωμένο Βασίλειο και προτάσεις για την ενίσχυση της συμμετοχής μέσω της ενίσχυσης των πληροφοριών, της αλλαγής των θεραπευτικών οδών και της εξορθολογισμού των κανονισμών.

1. Επέκταση της δοκιμαστικής πρόσβασης

Το Ινστιτούτο Έρευνας για τον Καρκίνο του Λονδίνου δημοσιεύει μια έκθεση που συγκεντρώνει δεδομένα για δοκιμές καρκίνου και τις απόψεις ασθενών και κλινικών γιατρών σχετικά με το πώς μπορούμε να ξεπεράσουμε τα εμπόδια για να γίνουν οι δοκιμές ευρύτερα διαθέσιμες. Η μείωση της πρόσβασης σε κλινικές δοκιμές πρόκειται να συνεχιστεί καθώς μπαίνουμε σε έναν δύσκολο χειμώνα για το NHS με τα ποσοστά Covid-19 να είναι ακόμα υψηλά και να αναμένεται αύξηση σε άλλες μολυσματικές ασθένειες όπως η γρίπη και ο RSV.

Το Ινστιτούτο Έρευνας για τον Καρκίνο (ICR) προειδοποιεί ότι χωρίς επείγουσα δράση για να ανοίξουν οι κλινικές δοκιμές σε ασθενείς ευρύτερα και νωρίτερα στη θεραπεία, θα μπορούσαν να χαθούν τεράστιες ευκαιρίες για τη βελτίωση των αποτελεσμάτων.

2. Η δοκιμαστική πρόσληψη μειώθηκε κατά 60 τοις εκατό

Τα στοιχεία που ελήφθησαν από το Εθνικό Ινστιτούτο Έρευνας για την Υγεία (NIHR)  δείχνουν ότι ο αριθμός των ασθενών που ξεκίνησαν  σε κλινικές δοκιμές για καρκίνο στην Αγγλία μειώθηκε σε 27.734 το 2020/21, από 67.057 κατά μέσο όρο τα τρία χρόνια πριν. Ο αριθμός των ασθενών μειώθηκε για σχεδόν κάθε τύπο καρκίνου που αναλύθηκε.

Μια μελέτη βασισμένη σε συνεντεύξεις 12 κορυφαίων ερευνητών κλινικών δοκιμών από όλο το Ηνωμένο Βασίλειο που ανατέθηκε από τη φιλανθρωπική οργάνωση υγείας Picker  βρήκε ισχυρή συμφωνία ότι έπρεπε να γίνουν περισσότερα για να διευρυνθεί η πρόσβαση σε κλινικές δοκιμές για ασθενείς με καρκίνο.

3. Σειρά φραγμών

Η μελέτη, που διεξήχθη από τον Απρίλιο έως τον Ιούλιο του 2020 κατά την πρώιμη περίοδο της πανδημίας, εντόπισε τα ακόλουθα ζητήματα:

  • Υπάρχει υπερβολικός διοικητικός φόρτος για τη δημιουργία κλινικών δοκιμών, ειδικά για καινοτόμους σχεδιασμούς δοκιμών, όπως οι μελέτες που βασίζονται σε βιοδείκτες για την ιατρική ακριβείας.
  • Το NHS δεν διαθέτει συστήματα για γρήγορο γενετικό έλεγχο ασθενών για την επιλογή τους για δοκιμές ιατρικής ακριβείας.
  • Οι ασθενείς αντιμετωπίζουν μια κλήρωση ταχυδρομικού κώδικα για πρόσβαση στις πιο πρόσφατες δοκιμές. Η χρηματοδότηση για τους γιατρούς για τη διεξαγωγή κλινικής έρευνας ποικίλλει μεταξύ των νοσοκομείων – που σημαίνει ότι ορισμένοι ασθενείς χάνουν τις πιο πρόσφατες θεραπείες.
  • Οι πληροφορίες σχετικά με τις κλινικές δοκιμές για ασθενείς και γιατρούς είναι ανεπαρκείς – οι υπάρχουσες πληροφορίες διαχέονται σε πολλές πλατφόρμες, δεν διατηρούνται ενημερωμένες και συχνά σε μορφή που είναι δύσκολο να κατανοήσουν οι ασθενείς.

Το ICR ανέθεσε επίσης  μια έρευνα σε 505 άτομα που είχαν λάβει θεραπεία για καρκίνο, η οποία διενεργήθηκε τον Μάρτιο του 2020.

4. Άνιση δοκιμαστική πρόσβαση

Διαπίστωσε ότι το 95 τοις εκατό των ερωτηθέντων θεώρησε ότι ήταν σημαντικό να προσφερθεί στους ασθενείς με καρκίνο πρόσβαση στη θεραπεία σε κλινικές δοκιμές. Αλλά μόνο το 37 τοις εκατό είχε ακούσει για κλινικές δοκιμές κατά τη διάρκεια της δικής του θεραπείας και μόνο ένας στους δέκα (11 τοις εκατό) συμμετείχε σε μια δοκιμή.

Υπήρχε επίσης διαφορά στην ικανότητα πρόσβασης σε δοκιμές σε διάφορα μέρη της χώρας, με ορισμένους ασθενείς σε αγροτικές περιοχές να αναφέρουν ότι ταξίδεψαν περισσότερα από 100 μίλια για θεραπεία σε μια κλινική δοκιμή.

5.Κάλεσμα για επένδυση

Λαμβάνοντας υπόψη τα εμπόδια που εντοπίστηκαν, το ICR ζητά τα ακόλουθα:

  • Επείγουσα επένδυση στην ανάκαμψη από κλινικές δοκιμές καρκίνου μετά την πανδημία – για τη δημιουργία αντιγράφων ασφαλείας για τη στρατολόγηση ασθενών και τη διασφάλιση της έναρξης νέων δοκιμών.
  • Μαθαίνοντας από τον Covid-19 για τον εξορθολογισμό των κανονισμών – καθιστώντας ευκολότερη και ταχύτερη τη δημιουργία καινοτόμων σχεδίων μελέτης, συμπεριλαμβανομένων δοκιμών με βάση τους βιοδείκτες για ιατρική ακριβείας και την ουσιαστική παρακολούθηση ασθενών.
  • Διαθέτοντας δοκιμές νωρίτερα στη θεραπεία – κάνοντας συζητήσεις για δοκιμές και προσφέροντας γενετικό έλεγχο αμέσως μετά τη διάγνωση και διασφαλίζοντας ότι οι δοκιμές δεν θεωρούνται πλέον ως έσχατη λύση, αλλά ενσωματώνονται στην πορεία του ασθενούς αμέσως μετά τη διάγνωση.
  • Παροχή πρόσβασης στις πληροφορίες των δοκιμών – μέσω χρηματοδότησης για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες είναι ενημερωμένες, κατανοητές για ασθενείς και γιατρούς και προσβάσιμες μέσω ενός μόνο σημείου εισόδου.
  • Αντιμετώπιση της λοταρίας ταχυδρομικού κώδικα στην πρόσβαση – διασφάλιση ότι τα νοσοκομεία σε όλο το Ηνωμένο Βασίλειο διαθέτουν εκπαιδευμένο προσωπικό σε ειδικότητες όπως η Ε&Α, η παθολογία και η ακτινολογία, και ότι οι ογκολόγοι υποστηρίζονται κατάλληλα για να αφιερώνουν χρόνο στην έρευνα.
  • Αντιμετώπιση των φραγμών για την πρόσβαση σε κοινότητες που δεν εξυπηρετούνται – καθώς υπάρχουν στοιχεία ότι οι φτωχότεροι ασθενείς και εκείνοι που προέρχονται από εθνοτικές μειονότητες είναι λιγότερο πιθανό να αποκτήσουν πρόσβαση σε δοκιμές.

Από τις ανακαλύψεις στα οφέλη

Ο καθηγητής Nick James, καθηγητής έρευνας για τον καρκίνο του προστάτη και της ουροδόχου κύστης στο Ινστιτούτο Έρευνας για τον Καρκίνο του Λονδίνου είπε:

«Οι κλινικές δοκιμές είναι ο μοναδικός καλύτερος τρόπος να μετατραπούν οι εξελίξεις στην επιστήμη σε οφέλη για τους ασθενείς. Αλλά η στρατολόγηση δοκιμαστικών έχει πέσει κατακόρυφα κατά τη διάρκεια της πανδημίας, επιβραδύνοντας τον αγωγό νέων θεραπειών και κλέβοντας την πρόσβαση των ατόμων με καρκίνο σε φάρμακα που θα σώσουν τη ζωή.

«Χρειαζόμαστε επείγουσες επενδύσεις για την ανάκαμψη των κλινικών δοκιμών Covid-19 και για να λάβουμε χρηματοδότηση σε εκείνα τα κέντρα που αυτή τη στιγμή αγωνίζονται να υποστηρίξουν την κλινική έρευνα. Πρέπει επίσης να μάθουμε τα μαθήματα από τον Covid-19. Είναι σαφές ότι η γραφειοκρατία και τα ρυθμιστικά εμπόδια για τις κλινικές δοκιμές συχνά κάνουν περισσότερο κακό παρά καλό – εμποδίζοντας την πρόοδό μας στην ανάπτυξη των επόμενων θεραπειών για τον καρκίνο που αλλάζουν το παιχνίδι».

Δοκιμαστική πρόσβαση σε επίπεδο up

Η καθηγήτρια Christina Yap, Καθηγήτρια Βιοστατιστικής Κλινικών Δοκιμών  στο Ινστιτούτο Έρευνας για τον Καρκίνο του Λονδίνου είπε:

«Δεν υπάρχει έλλειψη ασθενών που θέλουν να λάβουν μέρος σε κλινικές δοκιμές, αλλά πάρα πολλοί άνθρωποι περνούν τη θεραπεία τους χωρίς να γνωρίζουν ότι υπάρχει μια δοκιμή που θα μπορούσε να τους ωφελήσει. Οι πληροφορίες σχετικά με τις διαθέσιμες δοκιμές είναι επί του παρόντος ασυντόνιστες, δυσνόητες και όχι πάντα ενημερωμένες. Εάν δεν διαθέτουμε επαρκώς προσβάσιμες πληροφορίες για τους ασθενείς και τους γιατρούς τους, θα συνεχίσουμε να βλέπουμε υποεκπροσωπούμενους πληθυσμούς και εθνοτικές μειονότητες σε κλινικές δοκιμές, με ανεπαρκή πρόσβαση στις πιο πρόσφατες θεραπείες».

Μια δοκιμή για κάθε ασθενή

Ο καθηγητής Kristian Helin, Διευθύνων Σύμβουλος του Ινστιτούτου Έρευνας για τον Καρκίνο,  Λονδίνο, δήλωσε:

«Οι κλινικές δοκιμές έχουν τεράστια οφέλη για τους ασθενείς, τόσο με την παροχή πρόσβασης στα πιο πρόσφατα φάρμακα και τεχνολογίες όσο και με την επίδειξη της αποτελεσματικότητας της επόμενης γενιάς θεραπειών για χρήση στο NHS. Θα θέλαμε να δούμε μια κλινική δοκιμή να είναι διαθέσιμη για κάθε καρκινοπαθή που θα ήθελε να συμμετάσχει σε μια. Αυτό απαιτεί επένδυση στην ανάκαμψη της κλινικής έρευνας για τον Covid-19, για να επιστρέψουμε στο σημείο που βρισκόμασταν πριν από την πανδημία, και ευρύτερα μέτρα για τη διεύρυνση της πρόσβασης σε δοκιμές αναδιαμορφώνοντας τη χρηματοδότηση, τη ρύθμιση, τις πληροφορίες και τις οδούς θεραπείας».

https://www.icr.ac.uk/news-archive/cancer-trial-recruitment-drops-by-60-per-cent-during-pandemic

Κλινικές μελέτες: Φάσεις,Φάρμακα και άλλες πληροφορίες σε έναν μικρό Οδηγό

Ως Κλινική Μελέτη ορίζουμε γενικά την έρευνα η οποία πραγματοποιείται σε ανθρώπους. Οι κλινικές μελέτες αποτελούν ένα μοναδικό εργαλείο για την ανακάλυψη και ανάπτυξη φαρμακευτικών και ιατροτεχνολογικών συσκευών. Βασικός στόχος κάθε κλινικής μελέτης είναι να αποδείξει ότι το ερευνητικό προϊόν είναι ασφαλές και αποτελεσματικό για ανθρώπινη χρήση. Παράλληλα, οι Κλινικές Μελέτες συμβάλλουν ώστε να βρεθούν καλύτεροι τρόποι πρόληψης, διάγνωσης και θεραπείας διαφόρων ασθενειών.

Oι κλινικές μελέτες εμπίπτουν στις ακόλουθες κατηγορίες

•    Παρεμβατικές (κλινικές δοκιμές)
Παρεμβατικές είναι οι κλινικές μελέτες που έχουν ως σκοπό τον καθορισμό και την τεκμηρίωση των ενδείξεων, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας ενός ερευνητικού προϊόντος (φαρμάκου, εμβολίου) ή ιατροτεχνολογικού προϊόντος με ταυτόχρονο προσδιορισμό των ανεπιθύμητων δράσεων του αλλά και των κλινικών και φαρμακολογικών χαρακτηριστικών του.

•    Μη Παρεμβατικές 
Ως Μη-Παρεμβατικές ορίζονται οι μελέτες εκείνες κατά τις οποίες το υπό έρευνα προϊόν συνταγογραφείται βάσει των οδηγιών που περιλαμβάνονται στην άδεια κυκλοφορίας του και βάσει του πρωτοκόλλου της μελέτης οι ασθενείς δεν εντάσσονται σε οποιαδήποτε άλλη επιπρόσθετη διαγνωστική ή θεραπευτική παρέμβαση.

Οι κλινικές μελέτες διέπονται από ιδιαίτερα αυστηρούς δεοντολογικούς κανόνες και νομοθεσίες, τις οποίες όλοι οι εμπλεκόμενοι οφείλουν να τηρούν. Με αυτό τον τρόπο διασφαλίζονται τα δικαιώματα των ασθενών και η προστασία των προσωπικών τους δεδομένων.

Η έρευνα και η ανάπτυξη ενός φαρμάκου ή εμβολίου είναι μια μακροχρόνια και δαπανηρή διεργασία η οποία μπορεί να διαρκέσει πολλά χρόνια. Προτού φτάσει ένα φαρμακευτικό προϊόν στο στάδιο των κλινικών δοκιμών, έχει δοκιμαστεί στο εργαστήριο και σε πειράματα με ζώα (προ-κλινική έρευνα). Στην Ελλάδα η κλινική έρευνα αποτελεί έναν τομέα που συγκεντρώνει μεγάλο ενδιαφέρον και αναπτύσσεται ραγδαία. Από το 2017 έχουν λάβει άδεια διεξαγωγής στην Ελλάδα 778 κλινικές μελέτες, από τις οποίες οι 180 αδειοδοτήθηκαν από την 1η Ιανουαρίου 2021 έως τις 11 Φεβρουαρίου 2022 (Εθνικός Οργανισμός Φαρμάκων https://www.eof.gr/web/guest/ct-list).

Ποιες είναι οι φάσεις μίας κλινικής δοκιμής;

Οι κλινικές δοκιμές διακρίνονται σε τέσσερις φάσεις:

•    ΦΑΣΗ Ι: Το υπό έρευνα φάρμακο, ή εμβόλιο χορηγείται σε μια μικρή ομάδα (20-80) ατόμων, συνήθως υγιείς εθελοντές, με στόχο τον καθορισμό της βέλτιστης δοσολογίας και της οδού χορήγησης. Καθώς οι συμμετέχοντες είναι στη πλειοψηφία τους υγιείς εθελοντές, συχνά λαμβάνουν οικονομική αμοιβή για τη συμμετοχή τους. Συνήθως διαρκούν περίπου 1 έτος.

•    ΦΑΣΗ ΙΙ: Το ερευνητικό προϊόν χορηγείται σε μία μεγαλύτερη ομάδα ασθενών (100-300) προκειμένου να ελεγχθεί η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του δοσολογικού σχήματος. Στις μελέτες εμβολίων, οι συμμετέχοντες είναι υγιείς εθελοντές. Η διάρκειά τους είναι συνήθως 2-4 έτη.

•    ΦΑΣΗ ΙΙΙ: Πραγματοποιούνται σε πολύ μεγαλύτερο αριθμό ασθενών (300-3000), με σκοπό την επιβεβαίωση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του ερευνητικού προϊόντος. Στις μελέτες εμβολίων, οι συμμετέχοντες είναι υγιείς εθελοντές. Τα φαρμακευτικά ή ιατροτεχνολογικά προϊόντα που ολοκληρώνουν επιτυχώς τις μελέτες Φάσης ΙΙΙ,  λαμβάνουν άδεια κυκλοφορίας. Διαρκούν για περισσότερο από 3-5 έτη.

•    ΦΑΣΗ ΙV: Αφορούν σκευάσματα τα οποία έχουν ήδη εγκριθεί και κυκλοφορήσει στην αγορά. Σε αυτές τις μελέτες, αξιολογούνται τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα των φαρμακευτικών προϊόντων και αξιολογούνται πιθανές σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες. Στις μελέτες εμβολίων, οι συμμετέχοντες είναι υγιείς εθελοντές. Έχουν μεγάλη χρονική διάρκεια.

Πώς σχεδιάζεται μία κλινική δοκιμή;

Σε μία κλινική μελέτη, οι συμμετέχοντες χωρίζονται σε δύο ή περισσότερες ομάδες στις οποίες χορηγείται το ερευνητικό προϊόν, η καθιερωμένη θεραπεία, ή/και το εικονικό φάρμακο. Ο σχεδιασμός κάθε κλινικής μελέτης γίνεται με τέτοιο τρόπο ώστε να παρέχει αξιόπιστα και αμερόληπτα αποτελέσματα. Αυτό επιτυγχάνεται με τους εξής τρόπους:

•    Τυχαιοποίηση – Στις περισσότερες κλινικές μελέτες, η κατανομή των συμμετεχόντων στις ομάδες γίνεται με τυχαία σειρά. Με αυτό τον τρόπο, οι ομάδες που δημιουργούνται είναι όσο το δυνατόν περισσότερο ομοιογενείς, γεγονός που ευνοεί την αξιολόγηση των αποτελεσμάτων.

•    Τυφλοποίηση – Τυφλός είναι ο σχεδιασμός όταν οι συμμετέχοντες δε γνωρίζουν την θεραπεία που λαμβάνουν. Όταν ούτε οι ερευνητές της μελέτης δεν γνωρίζουν ποιοι ασθενείς λαμβάνουν ποια θεραπεία, τότε η μελέτη είναι “διπλά-τυφλή” και συμβάλλει ώστε να αποφευχθούν τα σφάλματα και η μεροληψία από τους ερευνητές.

•    Εικονικό φάρμακο (Placebo) – Εικονικό φάρμακο ορίζεται μία αδρανής ουσία, η οποία έχει όμοια σύσταση (χρώμα, υφή) με το πραγματικό φάρμακο. Με τη χρήση εικονικού φαρμάκου μπορεί να ερευνηθεί η πραγματική επίδραση του ερευνητικού προϊόντος.  Η χρήση του εικονικού φαρμάκου δε συνηθίζεται στις ογκολογικές μελέτες, λόγω ηθικών περιορισμών.

Γράφουν οι Αγγελική Λιώση, Ειδικός Πρόληψης Λοιμώξεων και Επόπτρια Κλινικής Έρευνας, CLEO και Μαρία-Σταυρούλα Καράγιωργα, Επόπτρια Κλινικής Έρευνας, CLEO

Ο Δικός Μας Ρόλος – Παγκόσμια Μέρα Καρκίνου

Με την ευκαιρία της σημερινής ημέρας κατά του καρκίνου και ως ομάδα υποστήριξης ογκολογικών ασθενών θα θέλαμε να  καταθέσουμε το δικό μας μήνυμα εγρήγορσης και αισιοδοξίας.

Ο Καρκίνος προσβάλει ένα στα δύο άτομα σε κάποια φάση της ζωής τους. Οι πιθανότητες προσβολής, έχουν πολλαπλασιαστεί κατά τις τελευταίες δεκαετίες. Αποτελεί τη δεύτερη κύρια αιτία θανάτου παγκοσμίως,με τον αριθμό των θανάτων να φτάνει τα 10 εκατομμύρια θανάτους σε απόλυτο αριθμό ετησίως.

Με την εξέλιξη των βασικών επιστημών  – προσυμπτωματική διαλογή (screening tests), διαγνωστικές μέθοδοι, χημειοθεραπευτικές επιλογές, ανοσολογικές θεραπείες, ιατρικής ακρίβειας  – έχουμε ως  αποτέλεσμα ένας  σημαντικός αριθμός ασθενών να ιώνται από τον καρκίνο και σε ένα σημαντικό ποσοστό ο καρκίνος να μετατρέπεται σε χρόνια νόσο. Στις περιπτώσεις αυτές η ολιστική αντιμετώπιση του καρκίνου – πρόληψη, έγκαιρη διάγνωση, θεραπευτική αντιμετώπιση, αποθεραπεία, επανένταξη και υποστήριξη όλης της οικογένειας, εξάλειψη του στίγματος του καρκίνου – πρέπει να είναι στόχος σε κάθε κοινωνία.

Ο Καρκίνος καταγράφει τις μεγαλύτερες  ανισότητες  παγκοσμίως στην αντιμετώπιση και ίαση. Η ανακοίνωση της διάγνωσης συνοδεύεται από συναισθήματα ανασφάλειας, φόβου και αβεβαιότητας για το μέλλον τόσο στον ίδιο τον ασθενή όσο και την οικογένεια του. Παράλληλα, με την  ψυχολογική καταπόνηση, επωμίζονται όλοι δυσβάσταχτες οικονομικές και επαγγελματικές πιέσεις. Γίνεται αντιληπτό ότι, απαιτούνται όλο και περισσότεροι οικονομικοί πόροι, εξειδικευμένο ανθρώπινο δυναμικό και υψηλού επιπέδου υποδομές για τη σύγχρονη αντιμετώπιση του καρκίνου, που οδηγεί σε ψηλά ποσοστά ίασης.

Εάν και η ευρωπαϊκή διακήρυξη δικαιωμάτων των ασθενών με καρκίνο τονίζει το δικαίωμα του κάθε ευρωπαίου πολίτη να λαμβάνει τις πιο ακριβείς πληροφορίες για την υγεία του και να συμμετέχει ενεργά στην περίθαλψή του σε πολλές χώρες, τα συστήματα υγείας δεν είναι στο επίπεδο που απαιτείται για την ορθή διαχείριση, έγκαιρη ανίχνευση, ορθή διάγνωση, κατάλληλη θεραπεία, της μάστιγας του καρκίνου.

Το Κέντρο Καθοδήγησης Καρκινοπαθών αναγνωρίζοντας τους παράγοντες που οδηγούν στην εξαθλίωση τους ανθρώπους που νοσούν από καρκίνο και το  περιβάλλον τους, θέτει στην φαρέτρα τους μια διεπιστημονική ομάδα εργασίας με στόχο την εξάλειψη ανισοτήτων, την εξάλειψη καρκινογόνων παραγόντων, την πρόληψη, την παροχή καλύτερων θεραπειών, καθώς και την ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών.

Το 2020 Δημιουργήθηκαν οι Πρώτες Ομάδες Εργασίας και οι Πρώτες Συνεργασίες.

Το 2021 Δημιουργήσαμε Πρώτοι τον Προσωπικό Βοηθό Ογκολογικού Ασθενούς όπου χαρτογραφήσαμε το περιβάλλον στην Ελλάδα.

Το 2022 Δημιουργούμε την Πρώτη Κινητή Μονάδα Πρόληψης και Αντιμετώπισης όπου ανεξάρτητα από την κοινωνική και οικονομική κατάσταση των ανθρώπων, παρέχεται ολιστική ογκολογική φροντίδα εκεί που μας χρειάζεστε περισσότερο, στο χώρο του Νοσοκομείου.

ΜΕΙΝΕΤΕ ΣΥΝΤΟΝΙΣΜΕΝΟΙ.

 

Ο Δικός ΜΑΣ Ρόλος είναι να είμαστε ΜΑΖΙ
στα πάνω και στα κάτω.

Με εκτίμηση

Η ομάδα του Κ3

Κέντρου Καθοδήγησης Καρκινοπαθών

Τεστ αίματος ανιχνεύει τον καρκίνο πριν εμφανιστούν κύρια συμπτώματα

Επιστήμονες στη Βρετανία ανέπτυξαν ένα νέο τεστ αίματος που μπορεί να βοηθήσει στην ανίχνευση του καρκίνου σε ανθρώπους, οι οποίοι δεν έχουν συγκεκριμένα συμπτώματα αλλά πιο ακαθόριστα, όπως είναι η ανεξήγητη απώλεια βάρους ή η μεγάλη κόπωση.

Εφόσον το τεστ εγκριθεί, θα επιτρέψει τον πιο έγκαιρο εντοπισμό ορισμένων περιστατικών καρκίνου που μέχρι σήμερα διαγιγνώσκονται με καθυστέρηση, καθιστώντας έτσι πιο εύκολη τη θεραπευτική αντιμετώπισή τους, προτού υπάρξουν μεταστάσεις των όγκων, καθώς το τεστ μπορεί να δείξει επίσης κατά πόσο ο καρκίνος έχει εξαπλωθεί στο σώμα.

Έως τώρα δεν υπάρχει κάποια ξεκάθαρη διαδικασία, μέσω της οποίας ένας άνθρωπος με ασαφή συμπτώματα που θα μπορούσε να είναι καρκίνος, να καθοδηγηθεί από τους γιατρούς για περαιτέρω εξετάσεις. Συχνά ο ασθενής εξετάζεται από κάποιον παθολόγο ή γενικό γιατρό, ο οποίος, αν δεν μπορεί να διαγνώσει κάποια προφανή συμπτώματα, στέλνει τον ασθενή σπίτι του με τη συμβουλή να επιστρέψει, αν τα συμπτώματά του χειροτερέψουν.

«Το πρόβλημα σε αυτές τις περιπτώσεις είναι ότι αν κανείς όντως έχει καρκίνο, αυτός συνεχίζει να μεγαλώνει και όταν ο ασθενής γυρίσει ξανά στον γιατρό, ο καρκίνος συχνά έχει προχωρήσει αρκετά», δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής δρ Τζέιμς Λάρκιν του Πανεπιστημίου της Οξφόρδης, σύμφωνα με τη βρετανική εφημερίδα «Guardian». Αν και είναι δύσκολο να γίνει εκτίμηση πόσοι άνθρωποι εμπίπτουν σε αυτή την κατηγορία, εκτιμάται ότι είναι αρκετές χιλιάδες σε μια χώρα ανά πάσα στιγμή.

Το νέο τεστ χρησιμοποιεί την τεχνολογία της Φασματοσκοπίας Πυρηνικού Μαγνητικού Συντονισμού (Nuclear Magnetic Resonance-ΝMR), η οποία ανιχνεύει μικρά μόρια, τους μεταβολίτες, μέσα στο αίμα. Οι υγιείς έχουν διαφορετικό «προφίλ» μεταβολιτών από εκείνους με τοπικό ή μεταστατικό καρκίνο.

Οι ερευνητές, οι οποίοι έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο αμερικανικό ιατρικό περιοδικό «Clinical Cancer Research», ανέλυσαν δείγματα αίματος από 300 ασθενείς με μη συγκεκριμένα αλλά ανησυχητικά συμπτώματα καρκίνου και βρήκαν ότι το τεστ μπορεί να «πιάσει» σωστά περίπου το 95% (19 στους 20) των ανθρώπων με καρκίνους.

Προς το παρόν το τεστ δεν μπορεί να διακρίνει τον τύπο των όγκων, αλλά με τη βελτίωσή του μελλοντικά θα μπορούσε να το πετύχει και αυτό.

Επίσης το τεστ έχει ακρίβεια 94% στο να διακρίνει ανάμεσα σε τοπικό ή μεταστατικό καρκίνο. Είναι έτσι το πρώτο τεστ αίματος που μπορεί να ανιχνεύσει αν ο καρκίνος έχει εξαπλωθεί, χωρίς να διαγιγνώσκει ακριβώς για τι είδους όγκο πρόκειται. Το τεστ θα δοκιμαστεί πλέον σε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών (2.000 έως 3.000) μέσα στην επόμενη διετία και στη συνέχεια θα γίνει αίτηση για την έγκρισή του από τις αρμόδιες βρετανικές εποπτικές-ρυθμιστικές αρχές.

Πηγή: kathimerini.gr

Αποτελέσματα από δύο κλινικές μελέτες υποδηλώνουν ότι η Ακτινοβολία ολόκληρου και μερικού μαστού είναι αποτελεσματική στην πρόληψη της επανεμφάνισης του καρκίνου του μαστού

Νέα αποτελέσματα από δύο κλινικές δοκιμές υποδηλώνουν ότι οποιοσδήποτε από τους δύο τύπους ακτινοθεραπείας μετά από χειρουργική επέμβαση διατήρησης του μαστού για γυναίκες με καρκίνο του μαστού πρώιμου σταδίου μπορεί να μειώσει τον κίνδυνο επανεμφάνισης του καρκίνου.

Στις τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές, τόσο η ακτινοβόληση ολόκληρου του μαστού (WBI) όσο και η επιταχυνόμενη μερική ακτινοβολία μαστού (APBI) συσχετίστηκαν με χαμηλά ποσοστά του καρκίνου που υποτροπιάζει στον μαστό όπου αρχικά αναπτύχθηκε η ασθένεια. Η διάμεση παρακολούθηση κυμαινόταν από περισσότερα από 5 χρόνια έως περισσότερα από 10 χρόνια.

Αμερικανοί και Καναδοί ερευνητές παρουσίασαν αποτελέσματα και από τις δύο δοκιμές στο Συμπόσιο για τον Καρκίνο του Μαστού του Σαν Αντόνιο στις 6 Δεκεμβρίου.

Το WBI συνήθως χορηγείται σε ολόκληρο το στήθος σε μια σειρά θεραπειών 5 ημέρες την εβδομάδα για 4 έως 6 εβδομάδες. Συγκριτικά, το APBI χορηγείται μόνο στο τμήμα του μαστού που έχει ή είχε καρκίνο σε αυτό και οι θεραπείες ολοκληρώνονται σε μία εβδομάδα ή λιγότερο.

Σύγκριση πρόσωπο με πρόσωπο

Προηγούμενες μελέτες έχουν δείξει ότι μετά τη διάγνωση του καρκίνου του μαστού σε πρώιμο στάδιο, μια ογκεκτομή που ακολουθείται από WBI μειώνει τον κίνδυνο επανεμφάνισης του καρκίνου στον ίδιο μαστό. Ωστόσο, πολλές γυναίκες δεν λαμβάνουν τη συνιστώμενη ακτινοθεραπεία για διάφορους λόγους, συμπεριλαμβανομένης της ταλαιπωρίας του ταξιδιού σε ένα απομακρυσμένο κέντρο θεραπείας.

Με την παροχή μεγαλύτερων μεμονωμένων δόσεων ακτινοβολίας σε λιγότερες συνεδρίες θεραπείας, το APBI έχει αναδειχθεί ως μια εναλλακτική προσέγγιση στο WBI. Μελέτες έχουν δείξει ότι με τη θεραπεία της περιοχής του μαστού κοντά στον αρχικό όγκο, το APBI μπορεί να μειώσει τις υποτροπές .

Οι νέες δοκιμές παρέχουν κατ’ ιδίαν συγκρίσεις των δύο προσεγγίσεων με μακροπρόθεσμη παρακολούθηση.

Στη μελέτη για παράδειγμα, περισσότερο από το 95% των συμμετεχόντων σε κάθε ομάδα θεραπείας -όσοι έλαβαν είτε WBI είτε APBI- δεν παρουσίασαν υποτροπή σε μια μέση παρακολούθηση 10 ετών μετά το τέλος της θεραπείας τους. Ερευνητές με την καναδική δοκιμή RAPIDΈξοδος αποποίησης ευθύνης ανέφεραν παρόμοια αποτελέσματα, αν και η διάμεση παρακολούθηση ήταν μικρότερη.

«Και στις δύο μελέτες – και στα δύο σκέλη θεραπείας – τα αποτελέσματα ήταν συνολικά εξαιρετικά καλά», δήλωσε η Larissa Korde, MD, του Προγράμματος Αξιολόγησης Θεραπείας Καρκίνου του NCI . Οι ασθενείς με καρκίνο του μαστού σε πρώιμο στάδιο, συνέχισε, «μπορούν να χρησιμοποιήσουν αυτές τις πληροφορίες για να αποφασίσουν εάν το APBI είναι η σωστή πορεία για αυτούς μεμονωμένα».

Ακολουθώντας ασθενείς για περισσότερο από μια δεκαετία

Το υποστηριζόμενο από το NCI National Surgical Adjuvant Breast and Bowel Project (NSABP), τώρα μέρος του NRG Oncology, ηγήθηκε της δοκιμής φάσης 3 των ΗΠΑ. Οι ερευνητές του NSABP ανέθεσαν τυχαία 4.216 ασθενείς με καρκίνο του μαστού που είχαν πρόσφατα υποβληθεί σε ογκεκτομή σε θεραπεία με APBI ή WBI.

Από αυτή την ομάδα, το 25% είχε καρκίνωμα του πόρου in situ (DCIS), το 65% είχε καρκίνο του μαστού σταδίου 1 και το 10% είχε καρκίνο του μαστού σταδίου 2. Το ογδόντα ένα τοις εκατό των ασθενών είχαν καρκίνο θετικό σε ορμονικούς υποδοχείς και το 61% των ασθενών ήταν μετεμμηνοπαυσιακά.

Οι γυναίκες που ανατέθηκαν στο APBI έλαβαν είτε βραχυθεραπεία (εσωτερική μορφή ακτινοθεραπείας) είτε τρισδιάστατη σύμμορφη εξωτερική ακτινοθεραπεία (3D-CRT)

Μετά από διάμεση παρακολούθηση 10,2 ετών,

  • 161 ασθενείς παρουσίασαν υποτροπή καρκίνου του μαστού:
  • 90 ασθενείς που έλαβαν APBI και
  • 71 ασθενείς που έλαβαν WBI.

Υπήρχαν μέτριες διαφορές μεταξύ των ομάδων όσον αφορά τις παρενέργειες.

“Μια αποδεκτή επιλογή για πολλές γυναίκες”

Οι δύο μέθοδοι ακτινοθεραπείας παρήγαγαν παρόμοια, αν όχι στατιστικά ισοδύναμα, αποτελέσματα, σημείωσε ο Frank Vicini, MD, του 21st Century Oncology του Μίσιγκαν, ο οποίος παρουσίασε τα ευρήματα της αμερικανικής μελέτης στο Σαν Αντόνιο. «Η λιγότερο επιβαρυντική μέθοδος ακτινοβολίας APBI μπορεί να είναι μια αποδεκτή επιλογή για πολλές γυναίκες», πρόσθεσε.

Ο Δρ. Vicini είπε ότι παρόλο που το APBI παρήγαγε «καλά αποτελέσματα για έναν μεγάλο πληθυσμό γυναικών και παραμένει μια καλή επιλογή», ​​τα αποτελέσματα της μελέτης υποδηλώνουν επίσης ότι υπάρχουν «όρια στον βαθμό στον οποίο μπορούμε να περιορίσουμε» το πρόγραμμα και τη δόση ακτινοβολία για ορισμένους ασθενείς και εξακολουθούν να επιτυγχάνουν καλά αποτελέσματα.  

Απαιτείται περισσότερη έρευνα για την ανάπτυξη εργαλείων όπως βιοδείκτες που θα μπορούσαν να βοηθήσουν στην πρόβλεψη των ασθενών με καρκίνο του μαστού σε πρώιμο στάδιο μπορεί να ωφεληθούν περισσότερο από το WBI ή το APBI, σύμφωνα με τον Δρ. Korde.

ΓΡΗΓΟΡΑ Αποτελέσματα

Στη μελέτη RAPID, 2.135 ασθενείς από τον Καναδά, την Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία ανατέθηκαν τυχαία για να λάβουν WBI ή APBI. Από αυτή την ομάδα, το 82% των ασθενών είχαν διηθητικό καρκίνο του μαστού και το 18% είχε μόνο DCIS. Η διάμεση παρακολούθηση ήταν 8,6 έτη.

Και οι δύο ομάδες θεραπείας είχαν χαμηλά ποσοστά υποτροπής του όγκου: Στην ομάδα APBI, τα σωρευτικά ποσοστά υποτροπής 5 ετών και 8 ετών ήταν 2,3% και 3,0%, αντίστοιχα, ενώ τα αντίστοιχα ποσοστά για την ομάδα WBI ήταν 1,7% και 2,8% , αντίστοιχα.

Αν και υπήρχαν λιγότερες παρενέργειες σε ασθενείς που έλαβαν το σχήμα APBI σε σύγκριση με το σχήμα WBI μετά τη θεραπεία, παρατηρήθηκε αύξηση των παρενεργειών που σχετίζονται με το σχήμα APBI μετά από 3 μήνες, ανέφεραν οι ερευνητές.

Ο Δρ Korde σημείωσε ότι και οι δύο δοκιμές έχουν συλλέξει δεδομένα σχετικά με τις τοξικές παρενέργειες και τις επιπτώσεις στη φυσική εμφάνιση που σχετίζονται με κάθε τύπο ακτινοθεραπείας.

«Θα είναι χρήσιμο να έχουμε περισσότερα δεδομένα που μπορούν να χρησιμοποιηθούν για να κατανοήσουμε καλύτερα ποιοι ασθενείς έχουν χαμηλό κίνδυνο τοξικότητας με οποιοδήποτε τύπο ακτινοθεραπείας και επομένως ποιοι ασθενείς μπορεί να αισθάνονται πιο άνετα με τη χρήση του συντομότερου κύκλου APBI», είπε ο Δρ. Κόρντε.

Πότε μια εξέταση του αίματος αποκαλύπτει ποίοι καλοήθεις όγκοι γίνονται καρκινικοί;

Τα άτομα με μια κληρονομική πάθηση γνωστή ως νευροϊνωμάτωση τύπου 1 ή NF1, συχνά αναπτύσσουν μη καρκινικούς ή καλοήθεις όγκους που αναπτύσσονται κατά μήκος των νεύρων. Αυτοί οι όγκοι μπορεί μερικές φορές να μετατραπούν σε επιθετικούς καρκίνους, αλλά δεν υπάρχει καλός τρόπος για να καθοριστεί εάν αυτή η μετατροπή σε καρκίνο έχει συμβεί.

Ερευνητές από το Κέντρο Έρευνας για τον Καρκίνο του Εθνικού Ινστιτούτου Καρκίνου (NCI), μέρος των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας, και της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον στο Σεντ Λούις ανέπτυξαν μια εξέταση αίματος που, πιστεύουν, θα μπορούσε μια μέρα να προσφέρει μια εξαιρετικά ευαίσθητη και φθηνή προσέγγιση για την έγκαιρη ανίχνευση του καρκίνου σε άτομα με NF1. Η εξέταση αίματος θα μπορούσε επίσης να βοηθήσει τους γιατρούς να παρακολουθούν πόσο καλά ανταποκρίνονται οι ασθενείς στη θεραπεία για τον καρκίνο τους.

Τα ευρήματα δημοσιεύονται στο τεύχος 31 Αυγούστου του PLOS Medicine .

Το NF1 είναι το πιο κοινό σύνδρομο προδιάθεσης για καρκίνο, που επηρεάζει 1 στους 3.000 ανθρώπους παγκοσμίως. Η πάθηση, που προκαλείται από μια μετάλλαξη σε ένα γονίδιο που ονομάζεται NF1, διαγιγνώσκεται σχεδόν πάντα στην παιδική ηλικία. Περίπου οι μισοί από τους ανθρώπους με NF1 θα αναπτύξουν μεγάλους αλλά καλοήθεις όγκους στα νεύρα, που ονομάζονται πλέγμα νευροϊνώματα.

Σε έως και 15% των ατόμων με πλεγματοειδές νευροϊνώματα, αυτοί οι καλοήθεις όγκοι μετατρέπονται σε μια επιθετική μορφή καρκίνου που είναι γνωστός ως κακοήθης όγκος περιφερικού νευρικού περιβλήματος ή MPNST. Οι ασθενείς με MPNST έχουν κακή πρόγνωση επειδή ο καρκίνος μπορεί να εξαπλωθεί γρήγορα και συχνά γίνεται ανθεκτικός τόσο στη χημειοθεραπεία όσο και στην ακτινοβολία. Μεταξύ των ατόμων που έχουν διαγνωστεί με MPNST, το 80% πεθαίνει μέσα σε πέντε χρόνια.

«Φανταστείτε να περνάτε τη ζωή με ένα σύνδρομο προδιάθεσης για καρκίνο όπως το NF1. Είναι κάτι σαν μια βόμβα που χτυπάει», δήλωσε ο συν-συγγραφέας της μελέτης Jack F. Shern, MD, μελετητής κλινικής έρευνας Lasker στο τμήμα Παιδιατρικής Ογκολογίας του NCI. «Οι γιατροί θα παρακολουθούν για καρκινικούς όγκους, και εσείς θα τους προσέχετε, αλλά θέλετε πραγματικά να ανακαλύψετε αυτή τη μετατροπή σε καρκίνο όσο το δυνατόν νωρίτερα».

Οι γιατροί επί του παρόντος χρησιμοποιούν είτε απεικονιστικές σαρώσεις (MRI ή PET scan) είτε βιοψίες για να προσδιορίσουν εάν τα πλεγματοειδή νευροϊνώματα έχουν μετατραπεί σε MPNST. Ωστόσο, τα ευρήματα της βιοψίας δεν είναι πάντα ακριβή και η διαδικασία μπορεί να είναι εξαιρετικά επώδυνη για τους ασθενείς, επειδή οι όγκοι αναπτύσσονται κατά μήκος των νεύρων. Οι εξετάσεις απεικόνισης, εν τω μεταξύ, είναι ακριβές και μπορεί επίσης να είναι ανακριβείς.

«Αυτό που δεν έχουμε αυτή τη στιγμή είναι ένα εργαλείο που θα μας βοηθήσει να προσδιορίσουμε εάν μέσα σε αυτό το μεγάλο, ογκώδες καλοήθη πλέγμα νευροϊνώματος, κάτι κακό μαγειρεύεται και μετατρέπεται σε MPNST», είπε ο Δρ Σερν. «Λοιπόν σκεφτήκαμε, “Τι θα γινόταν αν αναπτύξαμε μια απλή εξέταση αίματος όπου αντί για μια μαγνητική τομογραφία ολόκληρου του σώματος ή μια φανταχτερή σάρωση PET, θα μπορούσαμε απλώς να τραβήξουμε ένα δείγμα αίματος και να πούμε εάν ο ασθενής έχει κάπου MPNST;”

Για την επιδίωξη αυτού του στόχου, ο Δρ. Shern και οι συνεργάτες της μελέτης Aadel A. Chaudhuri, MD, Ph.D., και Angela C. Hirbe, MD, Ph.D., της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Ουάσιγκτον, και οι συνεργάτες τους συνέλεξαν δείγματα αίματος από 23 άτομα με πλεγματοειδές νευροϊνώματα, 14 ασθενείς με MPNST που δεν είχαν υποβληθεί ακόμη σε θεραπεία και 16 υγιή άτομα χωρίς NF1. Οι περισσότεροι από τους συμμετέχοντες στη μελέτη ήταν έφηβοι και νεαροί ενήλικες, η ηλικιακή ομάδα στην οποία αναπτύσσεται συχνότερα το MPNST. Οι ερευνητές απομόνωσαν DNA απαλλαγμένο από κύτταρα -δηλαδή DNA που χύνεται από τα κύτταρα στο αίμα- από τα δείγματα αίματος και χρησιμοποίησαν τεχνολογία αλληλουχίας ολόκληρου του γονιδιώματος για να αναζητήσουν διαφορές στο γενετικό υλικό μεταξύ των τριών ομάδων.

Το DNA χωρίς κύτταρα σε ασθενείς με MPNST είχε πολλά χαρακτηριστικά που το ξεχώριζαν από το DNA των άλλων δύο ομάδων. Για παράδειγμα, οι ασθενείς με MPNST είχαν κομμάτια DNA χωρίς κύτταρα που ήταν μικρότερα από αυτά σε άτομα με πλεγματοειδές νευροϊνώματα ή χωρίς NF1. Επιπλέον, η αναλογία του απαλλαγμένου από κύτταρα DNA που προέρχεται από όγκους – που ονομάζεται «κλάσμα όγκου πλάσματος» – στα δείγματα αίματος ήταν πολύ υψηλότερη σε άτομα με MPNST από ό,τι σε άτομα με πλεγματοειδές νευροϊνώματα. Μαζί, αυτές οι διαφορές επέτρεψαν στους ερευνητές να διαφοροποιήσουν, με ακρίβεια 86%, μεταξύ των ασθενών με πλεγματοειδές νευροϊνώματα και εκείνων με MPNST.

Στους συμμετέχοντες στη μελέτη με MPNST, το κλάσμα του όγκου του πλάσματος ευθυγραμμίστηκε επίσης με το πόσο καλά ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία. Με άλλα λόγια, εάν το κλάσμα του όγκου στο πλάσμα τους μειώθηκε μετά τη θεραπεία, το μέγεθος και ο αριθμός των όγκων τους (όπως μετρήθηκαν με απεικονιστικές σαρώσεις) επίσης μειώθηκαν. Μια αύξηση του κλάσματος του όγκου στο πλάσμα συσχετίστηκε με μεταστατική υποτροπή.

«Μπορείτε να φανταστείτε ότι αντιμετωπίζετε έναν ασθενή με ένα σχήμα χημειοθεραπείας. Αυτή η εξέταση αίματος θα μπορούσε εύκολα και γρήγορα να μας επιτρέψει να προσδιορίσουμε εάν η ασθένεια υποχωρεί ή ίσως ακόμη και εξαφανιστεί εντελώς», είπε ο Δρ Σερν. «Και αν είχατε κάνει χειρουργική επέμβαση και είχατε βγάλει ένα MPNST και η εξέταση αίματος ήταν αρνητική, θα μπορούσατε να το χρησιμοποιήσετε για να παρακολουθήσετε τον ασθενή για να δείτε εάν ο όγκος επιστρέφει».

Οι εξετάσεις αίματος αυτού του τύπου έχουν επίσης εφαρμογές στην έγκαιρη ανίχνευση και παρακολούθηση ασθενών με άλλες γενετικές διαταραχές που προδιαθέτουν για καρκίνο, όπως η πολλαπλή ενδοκρινική νεοπλασία, στην οποία οι καλοήθεις όγκοι μπορούν να γίνουν καρκινικοί ή το σύνδρομο Li-Fraumeni, το οποίο αυξάνει τον κίνδυνο εμφάνισης αρκετούς τύπους καρκίνου.

«Αυτή είναι η τέλεια ευκαιρία να εφαρμόσουμε αυτές τις τεχνολογίες όπου μπορούμε να χρησιμοποιήσουμε μια απλή εξέταση αίματος για να ελέγξουμε έναν πληθυσμό σε κίνδυνο», είπε ο Δρ Σερν. «Αν το τεστ δείξει κάτι μη φυσιολογικό, τότε είναι που ξέρουμε να δράσουμε και να ψάξουμε για όγκο».

Αναφορά
  1. Szymanski JJ, Sundby RT, Jones PA, et al. Αλληλουχία ολικού γονιδιώματος εξαιρετικά χαμηλής διέλευσης DNA χωρίς κύτταρα για τη διάκριση του κακοήθους όγκου περιφερικού νευρικού ελύτρου (MPNST) από την καλοήθη πρόδρομη βλάβη του: Μια μελέτη διατομής. PLoS Med  2021; 18(8). DOI: 10.1371/journal.pmed.1003734
https://www.cancer.gov/news-events/press-releases/2021/neurofibromatosis-cancer-blood-test

Κλινική Μελέτη εμφανίζει το Pembrolizumab μαζί με την Χημειοθεραπεία να αυξάνει την επιβίωση για τον καρκίνο του τραχήλου της μήτρας

Κλινική Μελέτη εμφανίζει το pembrolizumab να έχει αποτελεσματικότητα στον προγραμματισμένο θετικό μεταστατικό ή μη εξαιρέσιμο καρκίνο του τραχήλου της μήτρας που έχει εξελιχθεί κατά τη διάρκεια της χημειοθεραπείας. Σύμφωνα με την έρευνα αξιολογήθηκε το σχετικό όφελος από την προσθήκη pembrolizumab στη χημειοθεραπεία με ή χωρίς bevacizumab.

Σε μια διπλή- τυφλή δοκιμή φάσης 3, τυχαία αναθέσαμε σε ασθενείς με επίμονο, υποτροπιάζοντα ή μεταστατικό καρκίνο του τραχήλου της μήτρας σε αναλογία 1:1 να λαμβάνουν pembrolizumab (200 mg) ή εικονικό φάρμακο κάθε 3 εβδομάδες για έως και 35 κύκλους συν πλατίνα χημειοθεραπεία και, κατά την κρίση του ερευνητή, bevacizumab. Τα διπλά κύρια τελικά σημεία ήταν η επιβίωση χωρίς εξέλιξη και η συνολική επιβίωση, καθένα από τα οποία δοκιμάστηκε διαδοχικά σε ασθενείς με συνδυασμένη θετική βαθμολογία PD-L1 1 ή περισσότερο, στον πληθυσμό με πρόθεση θεραπείας και σε ασθενείς με συνδυασμένο PD-L1 θετική βαθμολογία 10 ή περισσότερο.

Η συνδυασμένη θετική βαθμολογία ορίζεται ως ο αριθμός των κυττάρων που χρωματίζονται με PD-L1 διαιρεμένος με τον συνολικό αριθμό βιώσιμων καρκινικών κυττάρων, πολλαπλασιαζόμενος επί 100. Όλα τα αποτελέσματα προέρχονται από την πρώτη ενδιάμεση ανάλυση που καθορίζεται από το πρωτόκολλο.

ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΑ

Σε 548 ασθενείς με συνδυασμένη θετική βαθμολογία PD-L1 1 ή περισσότερο, η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη ήταν 10,4 μήνες στην ομάδα του pembrolizumab και 8,2 μήνες στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου (αναλογία κινδύνου για εξέλιξη της νόσου ή θάνατο, 0,62, διάστημα εμπιστοσύνης 95% [CI], 0,50 έως 0,77, Ρ<0,001). Σε 617 ασθενείς στον πληθυσμό με πρόθεση για θεραπεία, η επιβίωση χωρίς εξέλιξη ήταν 10,4 μήνες και 8,2 μήνες, αντίστοιχα (αναλογία κινδύνου, 0,65, 95% CI, 0,53 έως 0,79, P<0,001).

Σε 317 ασθενείς με συνδυασμένη θετική βαθμολογία PD-L1 10 ή περισσότερο, η επιβίωση χωρίς εξέλιξη ήταν 10,4 μήνες και 8,1 μήνες, αντίστοιχα (αναλογία κινδύνου, 0,58, 95% CI, 0,44 έως 0,77, P<0,001). Η συνολική επιβίωση στους 24 μήνες ήταν 53,0% στην ομάδα του pembrolizumab και 41,7% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου (αναλογία κινδύνου για θάνατο, 0,64, 95% CI, 0,50 έως 0,81, P<0,001), 50,4% και 40,4% io (hazar 0,67; 95% CI, 0,54 έως 0,84; P<0,001), και 54,4% και 44,6% (αναλογία κινδύνου, 0,61, 95% CI, 0,44 έως 0,84, P=0,001), αντίστοιχα. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού 3 έως 5 ήταν η αναιμία (30,3% στην ομάδα του pembrolizumab και 26,9% στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου) και η ουδετεροπενία (12,4% και 9,7%, αντίστοιχα).

ΣΥΜΠΕΡΑΣΜΑΤΑ

Η ελεύθερη εξέλιξης και η συνολική επιβίωση ήταν σημαντικά μεγαλύτερη με το pembrolizumab από ότι με το εικονικό φάρμακο μεταξύ ασθενών με επίμονο, υποτροπιάζοντα ή μεταστατικό καρκίνο του τραχήλου της μήτρας που λάμβαναν επίσης χημειοθεραπεία με ή χωρίς bevacizumab.

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2112435?query=recirc_inIssue_bottom_article

Μειωμένη κατά 60% η συμμετοχή ογκολογικών ασθενών σε κλινικές μελέτες, λόγω πανδημίας

Μειωμένη κατά 60% η συμμετοχή ογκολογικών ασθενών σε κλινικές μελέτες, λόγω κορονοϊός. Επιστήμονες του Ινστιτούτου Έρευνας για τον Καρκίνο (Institute of Cancer Research, ICR) του Λονδίνου, δημοσίευσαν πρόσφατα μια έκθεση σχετικά με δεδομένα ελαττωμένης συμμετοχής ογκολογικών ασθενών σε κλινικές μελέτες κατά τη διάρκεια της πανδημίας COVID-19, καθώς και προτάσεις για να ξεπεραστούν συγκεκριμένα εμπόδια.

Τα στοιχεία που αναλύθηκαν καταδεικνύουν ότι ο αριθμός των ασθενών με καρκίνο που συμμετείχαν σε κλινικές δοκιμές στην Αγγλία μειώθηκε σε 27.734 κατά το ακαδημαϊκό έτος 2020-2021, από 67.057 που ήταν ο ετήσιος μέσος όρος τα προηγούμενα 3 έτη. Ο αριθμός μειώθηκε μάλιστα σημαντικά για σχεδόν κάθε τύπο καρκίνου.

Ενδιαφέρον έχει ότι οι φτωχότεροι ασθενείς και εκείνοι που ανήκουν σε εθνικές μειονότητες ήταν λιγότερο πιθανό να έχουν πρόσβαση σε κλινικές δοκιμές.

Οι αιτίες της μειωμένης συμμετοχής

Αναζητώντας τις αιτίες αυτής της μείωσης, το ICR κοινοποίησε ευρήματα που δείχνουν ότι τα προβλήματα με τη διάθεση κλινικών δοκιμών σε ογκολογικούς ασθενείς είναι μακροχρόνια και υπερβαίνουν την πανδημία COVID-19, που τα έκανε απλώς πιο έντονα και ορατά. Τα προβλήματα αυτά μπορεί να συνοψιστούν στα εξής:

Υπάρχει υπερβολικός διοικητικός φόρτος, που απαιτεί πολλές εργατοώρες εκπαιδευμένου προσωπικού.
Το Εθνικό Σύστημα της Αγγλίας (NHS), αλλά και άλλα συστήματα όπως το ελληνικό ΕΣΥ, δεν διαθέτουν τις κατάλληλες δομές για γρήγορο γενετικό έλεγχο ασθενών που θα επιτρέψει τη διαλογή και συμμετοχή τους σε δοκιμές ιατρικής ακριβείας έγκαιρα.

Η χρηματοδότηση για τη διεξαγωγή κλινικής έρευνας ποικίλλει μεταξύ των διαφόρων νοσοκομείων, που σημαίνει ότι ορισμένοι ασθενείς χάνουν συστηματικά αυτή την ευκαιρία.

Οι πληροφορίες που παρέχονται για τις κλινικές δοκιμές σε ασθενείς και γιατρούς είναι συχνά ανεπαρκείς ή δυσνόητες, ενώ σε μερικά Νοσοκομεία δεν είναι καθόλου διαθέσιμες.

Το ICR προειδοποιεί ότι χωρίς επείγουσα και αποτελεσματική δράση, ώστε οι κλινικές δοκιμές να είναι διαθέσιμες ευρύτερα και νωρίτερα, θα μπορούσαν να χαθούν τεράστιες ευκαιρίες για τη βελτίωση των κλινικών αποτελεσμάτων των ασθενών. Προτείνει λοιπόν τα ακόλουθα:

Οικονομικές επενδύσεις στον τομέα των ογκολογικών μελετών από κάθε ικανό σχετικό φορέα, κρατικό ή ιδιωτικό.

Εξορθολογισμό και απλοποίηση των κανονισμών και διαδικασιών, καθιστώντας ευκολότερη και ταχύτερη την ένταξη των ασθενών, καθώς και την ουσιαστική παρακολούθησή τους.

Εκστρατεία ενημέρωσης ασθενών και ιατρών, ώστε οι κλινικές μελέτες να μην θεωρούνται ως η έσχατη λύση αλλά ως βιώσιμη εναλλακτική λύση σε υπάρχουσες θεραπείες.

Πηγή: healthreport.gr

Οδηγός Φάρμακα και Εμβολιασμός

44% όλων των νέων εγκρίσεων φαρμάκων φέτος, ήταν στην κατηγορία ογκολογίας (20 από τα 53 φάρμακα)

Πολλές επιδιώξεις έχουν τεθεί σε αναμονή κατά τη διάρκεια της πανδημίας του κορωνοϊού. Αλλά η βιοφαρμακευτική καινοτομία δεν είναι ένα από αυτά. Το 2020, ο FDA ενέκρινε 53 νέα φάρμακα, τα δεύτερα περισσότερα μέσα σε ένα μόνο έτος, μετά τα 59 του 2018.

Και η δυναμική συνεχίστηκε κατά το πρώτο εξάμηνο του 2021. Με τον FDA να εγκρίνει το 29ο νέο φάρμακο στις 30 Ιουνίου, ο κλάδος ήταν ελαφρώς μπροστά από τον ρυθμό του περασμένου έτους.

Το Νο. 29 ήρθε την περασμένη εβδομάδα με πράσινο φως στην Jazz Pharmaceuticals για τη θεραπεία του καρκίνου του αίματος Rylaze. Ήταν η πρώτη έγκριση FDA σε 23 ημέρες.

Οι εγκρίσεις νέων φαρμάκων σημείωσαν υψηλό επίπεδο το 2020, αλλά αντιμετωπίζουν αβεβαιότητα το 2021

παρολαυτά  Οι 10 πιο πολυαναμενόμενες λανσαρίσεις φαρμάκων του 2021 δίνουν στην αγορά την δυναμική που της πρέπει.

Όσον αφορά τους τομείς θεραπείας, δεν προκαλεί έκπληξη το γεγονός ότι η ογκολογία αντιπροσωπεύει 12 από τις φετινές εγκρίσεις. Αυτό το ποσοστό αντιπροσωπεύει το 44% όλων των νέων εγκρίσεων φαρμάκων φέτος, ποσοστό ακόμη υψηλότερο από το 2020, όταν 20 από τα 53 νέα φάρμακα ήταν στην κατηγορία ογκολογίας.

Ακόμη και κατά τη διάρκεια μιας πανδημίας, μην περιμένετε να υποχωρήσει ο ρυθμός της καινοτομίας. Είναι σημάδι των καιρών και οι επιτυχίες θα τροφοδοτήσουν μόνο περαιτέρω καινοτομία, σύμφωνα με τον αναλυτή της βιομηχανίας Ernst & Young, Arda Ural.

«Η επιτάχυνση στην επιτυχημένη ανάπτυξη πραγματικά καινοτόμων τεχνολογιών και θεραπευτικών πλατφορμών προσφέρει την ευκαιρία για υψηλότερες αποδόσεις της επένδυσης και οδηγεί τις προτεραιότητες των αγωγών», έγραψε ο Ural στην ανάλυσή του για τις τάσεις του πρώτου τριμήνου φέτος. «Η γονιδιακή θεραπεία, τα εμβόλια και θεραπείες με mRNA, η κυτταρική θεραπεία και η γονιδιακή επεξεργασία έμοιαζαν κάποτε σαν επιστημονική φαντασία, αλλά τώρα είναι πραγματικότητα».

Παρακάτω, βρείτε συνόψεις πολλών εγκρίσεων υψηλού προφίλ που έχουν γίνει μέχρι στιγμής το 2021. Οι συγκεντρώσεις του FDA για τις εγκρίσεις νέων φαρμάκων του 2021 μπορείτε να βρείτε εδώ και εδώ .

Abecma (Bristol Myers Squibb)

Μόλις ένα μήνα περίπου μετά την έγκριση υψηλού προφίλ CAR-T του Bristol Myers Squibb για τη  θεραπεία λεμφώματος Breyanzi, η εταιρεία ξεκίνησε μια άλλη πολυαναμενόμενη κυτταρική θεραπεία σε όλη τη γραμμή τερματισμού του FDA.

Στα τέλη Μαρτίου, το BMS έλαβε έγκριση από τον FDA για το Abecma, το πρώτο φάρμακο CAR-T για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος. Ο FDA στήριξε την απόφασή του σε δεδομένα από μια δοκιμή φάσης 2 που ονομάζεται KarMMa, η οποία έδειξε ότι το φάρμακο προκάλεσε ανταπόκριση σε σχεδόν τα τρία τέταρτα των ασθενών με βαριά προθεραπευθείσα και εξαιρετικά ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα.

Ενώ το Abecma έχει το πλεονέκτημα πρώτης κίνησης στην αρένα του πολλαπλού μυελώματος CAR-T, οι μέρες του ως η μόνη επιλογή στο πεδίο είναι περιορισμένες. Johnson & Johnson και ο μύθος Biotech του cilta-cel έχει σκοράρει  μια ανασκόπηση προτεραιότητα FDA, και ορισμένοι αναλυτές πιστεύουν  ότι έχει μια ευνοϊκή κλινική εικόνα σε σχέση με την προσφορά BMS.

Όπως η Breyanzi, η άλλη κυτταρική θεραπεία του BMS, το Abecma είναι το επίκεντρο μιας προσπάθειας επέκτασης της παραγωγής στη φαρμακευτική εταιρεία. Μετά το ζεύγος των εγκρίσεων κυτταρικής θεραπείας κατά το πρώτο εξάμηνο του 2021, η BMS σκιαγράφησε  επεκτάσεις παραγωγής στη Μασαχουσέτη και την Ολλανδία για να ενισχύσει την παραγωγή της κυτταρικής θεραπείας.

Aduhelm (Biogen) 

Σε μία από τις πιο αμφιλεγόμενες εγκρίσεις του FDA εδώ και χρόνια, η Biogen κατάφερε να βγάλει το φάρμακο για το Alzheimer Aduhelm από τη στοίβα των απορριμμάτων και να το περάσει από τη γραμμή τερματισμού του οργανισμού παρά την ηχηρή απόρριψη από τους ίδιους τους συμβούλους του FDA. Με αυτό το νεύμα, το Aduhelm, γνωστό και ως aducanumab, έγινε το πρώτο φάρμακο για το Alzheimer που εγκρίθηκε σε σχεδόν δύο δεκαετίες και το πρώτο που προοριζόταν να θεραπεύσει την πορεία της νόσου και όχι απλώς τα συμπτώματά της.

Αλλά μετά από εβδομάδες έντονων αντιδράσεων, η Biogen και η FDA αφέθηκαν να απαντήσουν σε ένα σωρό ανησυχίες σχετικά με τη θεραπεία.

Κυρίως μεταξύ αυτών ήταν η απόφαση του φαρμακοποιού να ορίσει την τιμή καταλόγου του Aduhelm στα 56.000 $ ετησίως παρά τα θολά κλινικά οφέλη του. Σε αυτό το τίμημα, ορισμένοι εκτιμούν ότι  ο λογαριασμός της Medicare μόνο για τη θεραπεία Biogen θα μπορούσε να υπερβεί τη συνολική δαπάνη για όλα τα φάρμακα του Μέρους Β μαζί. Αυτό οφείλεται εν μέρει στην εξαιρετικά αμφισβητούμενη απόφαση του FDA να χορηγήσει πρόσβαση σε όλους τους ασθενείς με Αλτσχάιμερ αντί να περιορίσει τη χρήση σε εκείνους με πρώιμη έναρξη της νόσου.

Συγκεκριμένα, ο οργανισμός χρησιμοποίησε την αφαίρεση της αμυλοειδούς πλάκας ως υποκατάστατο τελικό σημείο, αντί να εγκρίνει με βάση τα σκληρά δεδομένα που δείχνουν κλινικό όφελος όσον αφορά την επιβράδυνση της γνωστικής έκπτωσης. Ο οργανισμός έδωσε στην εταιρεία ένα παράθυρο εννέα ετών για να πραγματοποιήσει μια δοκιμή παρακολούθησης για να καθορίσει εάν το φάρμακο πράγματι ωφελεί την καθημερινή ζωή των ασθενών.

Εν τω μεταξύ, η ανησυχία του Καπιτωλίου έχει μετατραπεί από ένα βράσιμο σε βρασμό, ωθώντας δύο υψηλόβαθμους Δημοκρατικούς νομοθέτες να ξεκινήσουν έρευνα για να αντιμετωπίσουν τις «σοβαρές ανησυχίες για την απότομη τιμή» του Aduhelm, καθώς και τη «διαδικασία που οδήγησε στην έγκρισή του παρά ερωτήσεις σχετικά με το κλινικό όφελος του φαρμάκου».

Brexafemme (Synexis)

Ελάχιστα γνωστό πριν από την έγκριση του αντιμυκητιασικού του για τη θεραπεία της κολπικής λοίμωξης από ζυμομύκητες, το Scynexis του Jersey City βρίσκεται τώρα η «δυνατότερη και μοναδική φωνή» στον τομέα που κυριαρχούν τα γενόσημα, δήλωσε ο CEO Marco Taglietti σε πρόσφατη κλήση με επενδυτές. Την 1η Ιουνίου, το Brexafemme κέρδισε την ευλογία του FDA ως η πρώτη νέα κατηγορία αντιμυκητιασικών που εγκρίθηκε για την πάθηση εδώ και περισσότερες από δύο δεκαετίες.

Η κολπική λοίμωξη ζύμης, επίσης γνωστή ως αιδοιοκολπική καντιντίαση (VVC), επηρεάζει περίπου το 70% έως 75% των γυναικών τουλάχιστον μία φορά στη ζωή τους. Παρά την επικράτηση της πάθησης, η καινοτομία παραμένει στάσιμη από τα τέλη της δεκαετίας του 1990, έγραψαν οι αναλυτές της Cantor Fitzgerald σε πελάτες τον Ιούνιο.

Με κόστος χονδρικής 475 $, η Scynexis προσβλέπει σε κορυφαίες πωλήσεις 400 έως 600 εκατομμυρίων δολαρίων για το πρώτο της εμπορικό φάρμακο, αν και μπορεί να υπάρξουν «ανοδικά σενάρια», δήλωσε ο οικονομικός διευθυντής της εταιρείας Eric Francois κατά τη διάρκεια μιας πρόσφατης παρουσίασης. Μερικοί αναλυτές συμφωνούν: η εύκολη δοσολογία του Brexafemme, καθώς και η ικανότητά του να σκοτώνει τα μυκητιακά κύτταρα πίσω από τη μόλυνση – όπου τα φάρμακα αζόλης όπως το Diflucan της Pfizer υπολείπονται – και το «αυξανόμενο ενδιαφέρον των μεγάλων φαρμάκων για τον αντιμυκητιασικό χώρο», θα μπορούσε να δει την επιτυχή ιατρική επικράτεια με περισσότερες από 1 δισεκατομμύριο δολάρια σε ετήσιες πωλήσεις, είπε η ομάδα του Cantor Fitzgerald.

Μετρώντας αντίστροφα για την κυκλοφορία, η Scynexis έχει δημιουργήσει μια ομάδα πωλήσεων 70 ατόμων με τον εμπορικό συνεργάτη της Amplity Health. Εν τω μεταξύ, η εταιρεία αναφέρει ήδη ενδιαφέρον για το φάρμακό της: Σε μια πρόσφατη έρευνα της Scynexis σε περισσότερους από 1.000 επαγγελματίες υγείας, το 84% των γιατρών είπε ότι θα συνταγογραφούσε Brexafemme σε έναν ασθενή κατόπιν αιτήματος, δήλωσε η Christine Coyne, η διευθύνουσα σύμβουλος εμπορίου της εταιρείας. στο κάλεσμα του επενδυτή.

Breyanzi (Bristol Myers Squibb)

Μέχρι την έγκριση της Biogen τον Ιούνιο για το φάρμακο για το Αλτσχάιμερ Aduhelm, το νεύμα του FDA του Bristol Myers Squibb για κυτταρική θεραπεία, ο Breyanzi μπορεί να ήταν η έγκριση με το υψηλότερο προφίλ του κλάδου για το πρώτο εξάμηνο του 2021.

Breyanzi, η οποία κέρδισε FDA έγκριση  τον Φεβρουάριο για τη θεραπεία ορισμένων ασθενών με μεγάλα Β-κύτταρα λέμφωμα, υπήρξε το επίκεντρο πολλών μεγάλων πρωτοσέλιδα του κλάδου, συμπεριλαμβανομένων του Μπρίστολ έχασε  την αξία των ενδεχόμενων πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων σωστά συνδεδεμένη με Celgene της εξαγοράς πίσω στο 2019.

Από την έγκριση της Breyanzi, η BMS έχει δεσμευτεί  να ενισχύσει την παραγωγή της κυτταρικής θεραπείας και στις δύο πλευρές του Ατλαντικού.

Στην αγορά, Breyanzi είναι τακτοποιεί μακριά  ενάντια σε παγιωμένες κυτταρικές θεραπείες από τη Novartis και την Gilead. Αλλά σε μια σημαντική νίκη στις αρχές Ιουνίου, ο Breyanzi δημοσίευσε  θετικά αποτελέσματα σε λέμφωμα μεγάλων Β-κυττάρων δεύτερης γραμμής. Τα αποτελέσματα δυνητικά οδήγησαν το φάρμακο να προχωρήσει στη γραμμή των θεραπευτικών σχημάτων, προσφέροντας πλεονέκτημα έναντι αυτών των αντιπάλων.

Το Breyanzi, μια εφάπαξ θεραπεία για έναν δύσκολα θεραπεύσιμο καρκίνο, έχει εγκριθεί επί του παρόντος για ασθενείς που έχουν αποτύχει τουλάχιστον δύο άλλες συστηματικές θεραπείες. Φέρει τιμή καταλόγου 410.300 $ ανά ασθενή.

Cabenuva (GlaxoSmithKline)

Η Cabenuva ξεκίνησε ένα νέο κεφάλαιο για τη θεραπεία του HIV. Αντί για καθημερινά από του στόματος χάπια, το ενέσιμο δύο φαρμάκων προσφέρει το πρώτο πλήρες θεραπευτικό σχήμα για τον HIV μακράς δράσης που χορηγείται μία φορά το μήνα. Ένας συνδυασμός της καβοτεγκραβίρης της GSK και της ριλπιβιρίνης της Johnson & Johnson, η ενδομυϊκή θεραπεία έδειξε ότι θα μπορούσε να ταιριάζει με τα παραδοσιακά σχήματα τριών φαρμάκων για την καταστολή του HIV σε δύο δοκιμές φάσης 3. Το φάρμακο αντιμετώπισε μια προηγούμενη οπισθοδρόμηση στον FDA χάρη σε ζητήματα που σχετίζονται με την κατασκευή, καθιστώντας τον Καναδά την πρώτη χώρα που το ενέκρινε τον περασμένο Μάρτιο.

Εν τω μεταξύ, το ViiV Healthcare της GSK αναμένει απόφαση του FDA να μειώσει τη συχνότητα δοσολογίας του Cabenuva σε μία φορά κάθε δύο μήνες.

Μέσω μιας νέας συνεργασίας με τη Halozyme, η ViiV επιδιώκει επίσης να αναπτύξει «υπερμακράς δράσης» φάρμακα για τον HIV κάτω από το δέρμα με μεσοδιαστήματα δοσολογίας τριών μηνών ή περισσότερο. Ενώ το ζευγάρι ξεκινά με την καβοτεγκραβίρη ενός παράγοντα για την πρόληψη του HIV ή PrEP, η Cabenuva βρίσκεται επίσης στη λίστα της για αυτήν την ενημέρωση, δήλωσε σε πρόσφατη συνέντευξή της η επικεφαλής Ε&Α του ViiV, Kimberly Smith, MD.

Οι θεραπείες για τον HIV με βάση την καμποτεγκραβίρη και η μετάβαση σε φάρμακα μακράς δράσης είναι η απάντηση της GSK στον ανταγωνισμό από τη Gilead Sciences, που σήμερα είναι ο ηγέτης στην αγορά του HIV. Αυτά τα φάρμακα αναμένεται επίσης να φέρουν τις δραστηριότητες της GSK για τον ιό HIV, όταν η τρέχουσα ντολουτεγκραβίρη με ψωμί και βούτυρο, που πωλείται με την εμπορική ονομασία Tivicay και χρησιμοποιείται σε άλλους συνδυασμούς σταθερής δόσης, χάσει την προστασία της με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας το 2027.

Empaveli (Apellis Pharmaceuticals)

Ο Μάιος ήταν ένας καλός μήνας για το Empaveli της Apellis Pharmaceuticals. Πρώτον, ο FDA ενέκρινε ευρέως  τον αναστολέα C3 για τη θεραπεία ασθενών με τη σπάνια διαταραχή του αίματος παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH), ακόμη και για εκείνους που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία. Πριν από την απόφαση του πρακτορείου, δεν ήταν σαφές εάν η Empaveli θα υποβιβαζόταν σε αυτούς που δεν πήγαιναν στους αντιπάλους της στο C5, δηλαδή στους Soliris και Ultomiris του Alexion.

Σίγουρα, η Apellis είχε μια εφεδρική μελέτη στα  σκαριά και, αργότερα τον ίδιο μήνα, αποκάλυψε ότι το Empaveli «επέδειξε στατιστική υπεροχή» στη σταθεροποίηση της αιμοσφαιρίνης και τη μείωση της γαλακτικής αφυδρογονάσης (LDH) σε σύγκριση με την τυπική φροντίδα. Με αυτά τα επιπλέον δεδομένα και την έγκριση, η Apellis μπόρεσε να στοχεύσει τους 1.500 ασθενείς με PNH που έπαιρναν ήδη αναστολέα C5, καθώς και τα περίπου 150 άτομα που διαγιγνώσκονται πρόσφατα κάθε χρόνο, ο David Acheson, εμπορικός αντιπρόεδρος της Apellis στη Βόρεια Αμερική. είπε στα τέλη Ιουνίου.

Από αυτούς που έχουν αλλάξει από έναν αναστολέα C5 κατά τη διάρκεια της κυκλοφορίας του Empaveli, ο Acheson είπε ότι περίπου το 60% προέρχονται από την Ultomiris. Αλλά η Apellis δεν σταματά εκεί: Η εταιρεία σκοπεύει να βρει μια νέα ένδειξη στη γεωγραφική ατροφία, μια πάθηση που σχετίζεται με την ηλικία που χαρακτηρίζεται από τον εκφυλισμό της ωχράς κηλίδας στο μάτι, που θα μπορούσε να αποφέρει περίπου 1 δισεκατομμύριο δολάρια σε ετήσιες πωλήσεις. Η Apellis αναμένει βασικά στοιχεία για τη φάση 3 αργότερα αυτό το τρίμηνο.

Lumakras (Amgen)

Στην προσπάθεια να σπάσει τον κώδικα της πρωτεΐνης KRAS, η Amgen έγραψε ιστορία φέτος με την ογκολογική υπερπαραγωγή σε αναμονή, Lumakras. Εγκεκριμένο τρεις μήνες νωρίτερα από το χρονοδιάγραμμα για ασθενείς με μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) με γενετική μετάλλαξη που ονομάζεται KRAS G12C, το Lumakras είναι τώρα η πρώτη θεραπεία που πλήττει έναν στόχο όγκου που κάποτε θεωρούνταν απαράδεκτος.

Με το KRAS G12C να αντιπροσωπεύει περίπου το 13% των μεταλλάξεων του NSCLC, ο εντοπισμός ασθενών που μπορούν να ωφεληθούν από το Lumakras θα είναι το κλειδί για την επιτυχία του φαρμάκου. Για το σκοπό αυτό, η Amgen έχει συνεργαστεί με τις εταιρίες διαγνωστικών Guardant Health και Qiagen, οι οποίες και οι δύο σημείωσαν τα συνοδευτικά διαγνωστικά πράσινα φώτα μαζί με τον Lumakras.

Ορισμένοι αναλυτές, όπως ο Salim Syed του Mizuho, ​​έχουν επισημάνει την κατάσταση μετάλλαξης των ασθενών με NSCLC ως πιθανό εμπόδιο κατά την άφιξη του Lumakras.

Από την πλευρά της, η Amgen συνεργάζεται με παρόχους για να λάβει αυτές τις πληροφορίες στις πρώτες σελίδες των αναφορών παθολογίας τους, δήλωσε ο EVP των εμπορικών επιχειρήσεων Murdo Gordon σε πρόσφατη κλήση επενδυτών. Η εταιρεία αναμένει επίσης το νεύμα του Lumakras να επιταχύνει τις δοκιμές «αρκετά γρήγορα».

Με τιμή 17.900 δολαρίων το μήνα, το φάρμακο έχει τη δυνατότητα να ξεπεράσει τα 100 εκατομμύρια δολάρια σε πωλήσεις πρώτου έτους, έγραψαν οι αναλυτές της Jefferies στους πελάτες τον Μάιο. Εν τω μεταξύ, οι αναλυτές του Cantor Fitzgerald προέβλεψαν 2,5 δισεκατομμύρια δολάρια σε κορυφαίες πωλήσεις για το φάρμακο. Ενώ έχει παγιδευτεί το χρυσό, η Amgen δεν πετάει σόλο στον αγώνα KRAS. Συγκεκριμένα, η Mirati therapeutics κατακτά τη δεύτερη θέση με το προϊόν της adagrasib, το οποίο σημείωσε πρωτοποριακή ετικέτα θεραπείας από τον FDA στα τέλη Ιουνίου.

Zynlonta (ADC Therapeutics)

Ενώ αρκετά νέα φάρμακα CAR-T κατά του διάχυτου λεμφώματος μεγάλων Β-κυττάρων έχουν κάνει το ντεμπούτο τους τα τελευταία χρόνια, το Zynlonta της ADC Therapeutics ακολουθεί μια διαφορετική προσέγγιση για να επιτεθεί στη νόσο. Με την έγκριση του FDA  τον Απρίλιο, η νέα εμπορική βιοτεχνολογία λανσάρει το πρώτο φάρμακο αντισώματος με στόχο το CD19 μονού παράγοντα στον τομέα αυτό.

Όπως και άλλα νέα φάρμακα DLBCL, το Zynlonta είναι εγκεκριμένο για ασθενείς που έχουν αποτύχει σε δύο προηγούμενες συστηματικές θεραπείες. Αλλά σε αντίθεση με τους αντιπάλους του, που προορίζονται για θεραπείες μίας χρήσης, το Zynlonta απαιτεί δοσολογία κάθε τρεις εβδομάδες.

Τον Μάιο, το φάρμακο σημείωσε τη συμπερίληψη  στις κατευθυντήριες γραμμές θεραπείας του Εθνικού Ολοκληρωμένου Δικτύου Καρκίνου για λεμφώματα μεγάλων Β-κυττάρων. Σε μια δοκιμή φάσης 2, το Zynlonta είχε συνολικό ποσοστό ανταπόκρισης 48,3% και για όσους ανταποκρίθηκαν, η διάμεση διάρκεια ανταπόκρισης ήταν 10,3 μήνες. Πάνω από το 24% των ασθενών παρουσίασαν πλήρη ανταπόκριση στη δοκιμή. Μετά την έγκριση, η ADC χρησιμοποίησε  τον συνεργάτη της κλινικής κατασκευής, την Avid Bioservices, για να βοηθήσει στην παραγωγή εμπορικών προμηθειών. Ένα φιαλίδιο του φαρμάκου κοστίζει 23.500 $ πριν από εκπτώσεις ή εκπτώσεις, σύμφωνα με αναφορές.

https://www.fiercepharma.com/special-reports/innovation-hold-during-pandemic-fda-says-no-27-approvals-first-half-2021